非小细胞肺癌除了常见的EGFR19、21突变、ALK融合外，还有很多罕见的基因异常，虽然具体某个罕见基因的患者数量很少，但不同罕见基因患者汇集起来数量就不少了。对于这些数量不少的患者的治疗，近年已经有很大的进步，很多靶向药已经进入临床或获批上市，但一些罕见基因异常依然没有靶向药可用，这些罕见基因异常[详细内容]
日期: 2021/9/8
一项 研究完成了大量工作，绘制出酵母基因组上多种蛋白质的精确结合位置的图谱，从而产生了迄今为止最完整， 分辨率的染色体结构图谱和基因调控图谱。这项研究揭示了两种截然不同的基因调控架构，扩展了传统的基因调控模型，研究指出那些具有基本“管家”功能并且几乎始终处于低水平活跃状态的所谓组成型基因，只需要一套[详细内容]
日期: 2021/9/8
前言基因治疗（GeneTherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终生治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。癌[详细内容]
日期: 2021/9/7
论坛互助求助！基因检测出来后，应该如何选择治疗方案？有问题上论坛患者是我父亲，73岁，今年9月底肺穿刺结果是肺腺癌。病灶大小增强CT显示为4.5*5.4cm，右肺上叶。十月初住院准备手术，但ECT检查显示有骨转移，医生又做了盆骨的磁共振，但磁共振结果没有显示转移。后来又做了基因检测，结果显示有突变。[详细内容]
日期: 2021/9/7
“自20多年前rAAV被证明具有临床应用前景以来，为获得新的特性而设计的新型AAV衣壳一直是科学家不断追求的目标。发展新的衣壳的战略随着技术的进步而发展。例如，低温电子显微镜(cryo-EM)提供了关于衣壳残基的结构和功能对稳定性的影响，以及抗体如何识别和附着在衣壳蛋白上的深入研究。这加速了新衣壳的[详细内容]
日期: 2021/9/6
前言本文报道了自闭症相关障碍的基因治疗进展，但是更加报道了几位母亲为了自己的孩子所做的艰辛努力。基因治疗技术无疑是现在最热门的生物学领域之一，其中基于CRISPR的基因编辑技术获得了年的诺贝尔奖。人们对这个技术在医疗上的应用有着很大的憧憬。但是，基因治疗在临床应用上，还需要更多的突破，在伦理上也存在[详细内容]
日期: 2021/9/6
导言：肿瘤一直都困扰着人类健康，肿瘤治疗研究也是数年来的科学难题。使用转基因T细胞（T淋巴细胞）来靶向治疗肿瘤是一种很有前景的方法，特别是对于难以使用传统方法来治疗的肿瘤。年12月17日，CAR-T疗法Tecartus在欧盟获得了有条件上市许可，在这之前这款CAR-T疗法已获得FDA加速批准上市。这[详细内容]
日期: 2021/9/5
对于肿瘤的治疗，已经从以往千篇一律的传统治疗时代，逐渐发展到了个体化的“ 治疗”时代，而基因检测则是癌症 医疗时代必不可少的一环，肺癌、乳腺癌、结直肠癌、黑色素瘤等多个癌种在用药之前，一般都需要先进行基因检测，再选择对应靶点的药物。但在肝癌领域，基因检测却鲜有人问津。权威指南《版新型抗肿瘤药物临床应[详细内容]
日期: 2021/9/5
▲点击“颂赞之声”听，音乐之声！守望者守望者——01骗局守望者——02分裂守望者——03改革守望者——04死伤守望者——05复原守望者——06兽像守望者——07印记守望者——08合一守望者——09同性婚姻重返伊甸园重返伊甸园：先有鸡，还是先有蛋重返伊甸园：洁净与不洁净重返伊甸园：它不是肉重返伊甸园：[详细内容]
日期: 2021/9/4
说在前面最近几个月的疫情让大家工作的步伐放慢了，作为一个有30多年工作经验的医生，在血液病整合诊断和综合治疗，尤其是白血病的免疫治疗上有些心得，最近慢慢把它梳理出来，以患者或者医生提问，我回答方式呈现给大家，但愿对其他医生和患者及患者家属有所帮助。这些仅仅是个人的经验体会，一家之言，仅供参考。——童[详细内容]
日期: 2021/9/4
渤因生物潘雨堃18年前在晨晖路上求学的那个少年回来了9月1日，由潘雨堃创办的上海渤因生物科技有限公司（以下简称“渤因生物”）宣布完成峰瑞资本领投，凯风创投共同参与的数千万元人民币天使轮融资，用于核心平台技术打造、生产工艺放大以及产品管线早期开发。值得注意的是，本轮融资距离公司成立时间不过4个月。渤因[详细内容]
日期: 2021/9/3
年2月9日，中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司纽福斯生物科技有限公司（以下简称“纽福斯”）宣布完成4亿人民币B轮融资。本轮融资由国方资本（长三角协同优势产业基金）及华新投资共同领投，园丰资本、元禾控股、惠远资本等 投资机构共同参与投资，现有股东红杉资本中国基金和北极光创投持续加注。据悉，B轮融资所[详细内容]
日期: 2021/9/3
........................................................................................ 耳聋是世界上最常见的感官残疾。根据世界卫生组织的数据，当今世界上约有5亿人患有听力损失，预计这一数字在未来几十年还将翻一番[详细内容]
日期: 2021/9/2
基因疗法是癌症治疗的新领域，相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够 有效地获得理想的治疗效果，并且大大减轻患者的痛苦，其应用被业内普遍看好，也是 前景的生命医疗发展方向。基因治疗凭借极具潜力的前景吸引各路资本入局。什么是基因治疗？基因治疗是指用具有正常功能的基因置换或增补患[详细内容]
日期: 2021/9/2
从辉瑞的三期到萨雷的小试，从拜耳的“一买到位”到肖啸教授的新启程，从载体的坑到不用载体的新突破，年，这些基因疗法的干货，让小编带你一起回顾不断的精彩。新年伊始，辉瑞公司高管在季报发布会上就表示，今年下半年将治疗肌营养不良的基因疗法推进三期临床研究。健点子 时间把这个消息带给了上万的国内粉丝：辉瑞基因[详细内容]
日期: 2021/9/1
根据周二的一次科学会议上发表的一项新研究，科学家们可能已经找到了一种方法，可以使一种特殊类型的抗病病毒避开机体免疫系统的防护，并转移到靶细胞中发挥作用。身体通过抗体对抗病毒并帮助身体对它们产生免疫力。但是，有一种叫做腺相关病毒（AAV）的无害病毒实际上有能力帮助身体。它可以将治疗性遗传物质传递到任何[详细内容]
日期: 2021/9/1
撰文｜王聪编辑｜nagashi排版｜水成文近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，年底， 基因治疗公司SparkTherapeutics开发的Luxturna疗法获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为 在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。年，诺华公司研发的Zolgens[详细内容]
日期: 2021/8/31
围绕基因疗法，这个新兴的医学前沿发展给单基因遗传罕见病，肌萎缩的患者带来了希望，也带来了许多疑惑。许多患者甚至医务工作者，也想知道，目前的基因治疗进行性肌营养不良（DMD）有哪些进展，还有哪些挑战，毒理研究以及下一步的方向。带着这些问题，健点子ihealth小编调研了美国 的肌营养不良患者机构PPM[详细内容]
日期: 2021/8/31
经过25年的投资，基因治疗药物的商业化进程已经发展到一个关键节点。随着基因治疗的逐渐成熟，生物制药企业必须制定相关策略，优化自身能力，帮助改善患者的健康状况，同时抓住更多商业机遇。根据市场进入的时机，每个基因治疗公司都必须对他们的市场定位进行评估，制定解决方案，从而让患者和公司利益相关者都能通过这些[详细内容]
日期: 2021/8/31
导语：近年来，全球新药研发如火如荼，药物市场持续扩容。从全球临床试验数量看，~年临床试验项目数量从增长到，年均复合增速高达34%。其中CAR-T、基因疗法等新兴疗法在新药研发中贡献了不少份额，共同促进了全球创新医药市场的繁荣。本系列撰文以基因治疗技术进展为开篇，后续将介绍细胞免疫疗法等其他新治疗技术[详细内容]
日期: 2021/8/30
