渤因生物潘雨堃投身基因治疗新药创制的l

渤因生物潘雨堃

18年前在晨晖路上求学的那个少年回来了

9月1日,由潘雨堃创办的上海渤因生物科技有限公司(以下简称“渤因生物”)宣布完成峰瑞资本领投,凯风创投共同参与的数千万元人民币天使轮融资,用于核心平台技术打造、生产工艺放大以及产品管线早期开发。值得注意的是,本轮融资距离公司成立时间不过4个月。

渤因生物创始人兼CEO潘雨堃

和潘雨堃的采访约在上海浦东新区纳贤路号的张江创业工坊,他早到了一刻钟。由于这里是渤因生物投资人和兄弟公司的驻地,潘雨堃成了这里的常客。

学生时代,潘雨堃用了“年少轻狂”来形容自己:“去耶鲁读PHD前两个月,语言培训的老师让我们用一样东西来形容自己。我当时形容自己是一本百科全书,但是掉了几页,希望到耶鲁来把这几页补全了。”

今年4月,从事基因治疗相关研究15年的潘雨堃在张江药谷开始了他的创业之旅,创办了渤因生物。

这一次,潘雨堃把目光投向基因治疗领域内载体容量限制和不可重复注射两大痛点,他将渤因生物定位为引领全球基因治疗2.0革命的生物医药研发公司。

“我现在觉得创业这件事情,需要有一种‘归零’的心态,一种随时随地再出发的勇气。”他认为,在新技术迭代加速的驱动下,创业者只有通过不断地创新与学习,才能在竞争中立于不败之地,“不能像年轻时那样狂妄地说自己这本‘百科全书’写完后,就没有下一版了,一切皆有可能”。

“根正苗红”的创业者

说起潘雨堃与基因治疗的邂逅,还需追溯到年——彼时,正在复旦大学生命科学院念大二的潘雨堃,进入了中国基因治疗领域开拓者薛京伦教授的实验室。后者自年起,在国家“”计划资助下,一直致力于基因治疗研究,主导了国际上首个血友病B基因治疗临床试验。

“老先生现在80多岁了,但他依然会非常活跃地去支持年轻人做一些事情。”薛京伦教授是中国基因治疗领域的开拓者,潘雨堃从他身上看到一种对基因治疗事业负责的使命感。

在博士阶段,潘雨堃去了耶鲁大学,遇到学业生涯中的另一位重要导师——前美国耶鲁大学终身教授、霍华德休斯医学研究所研究员、遗传学家许田。

许田教授是生长调控领域的奠基者之一,他的实验室首先发现了该领域的多个重要调控基因和信号转导通路,其发明的哺乳动物转座子和镶嵌遗传分析等多项工具也被全世界广泛应用。此外,许田教授还以顾问或创始人等形式,参与了多家知名生物技术公司的成功创立。两年前,许田教授放弃美国耶鲁大学终身教职,全职加入中国西湖大学,成为西湖大学讲席教授、副校长。

“许教授对我比较严格,他经常说,要成为一流的科学家,需要做的是将新技术带入新领域,然后彻底地突破它。”潘雨堃在许田教授的实验室里待了近7年。“许教授对我的人生影响很大,我非常感激他当时对我的训练。”

采访过程中,他还回忆了许教授在自制力、坚持,以及放弃短期利益而追求长远梦想方面对其的教诲。在潘雨堃看来,“坚持”与“对未来趋势的判断”结合在一起,是创业成功与否的决定因素。

康庄大道,是走出具有中国特色的制药之路

基因治疗的发展道路颇为坎坷,但其未来前景毋庸置疑。

从上个世纪70年代科学家提出“基因治疗是否可以用于人类疾病治疗”的疑问,到90年代世界各国掀起基因研究热潮,科学家对基因治疗的研究逐渐深入。

年,美国18岁男孩JesseGelsinger在一项基因治疗的临床试验中因细胞因子风暴而不幸去世,给基因治疗发展史蒙上了一层阴影。

直至年,欧洲药品管理局(EMA)批准了西方国家首个基因治疗药物Glybera,基因疗法的大门才被彻底打开。今年10月初,诺贝尔奖揭晓——埃马纽埃尔·卡彭蒂耶与詹妮弗·杜德纳两位科学家因发明基因编辑方法CRISPR-Cas9囊获年诺贝尔化学奖。基因治疗技术再次成为焦点。

“大概在年左右,一些新的基因治疗产品开始陆续获批,随后包括诺华、罗氏和辉瑞等在内的大药企也都入局了。”透过基因治疗的发展历程,潘雨堃和他的团队意识到,现在是最好的创业时机。

公司名称

渤因生物

谈及公司名称,他解释了渤因这个名字的由来:“因为渤这个字有波浪涌起的这层含义在,代表着一波又一波的浪潮,同时一波一波的浪潮可以涌起叠加,而我们刚好想做一个可以重复注射的东西,来克服免疫原性不可重复注射这一缺陷,同时疗效可以叠加并维持长期稳定,所以名字取得还是挺应景的。”

创业地点

张江

在创业地点的选择上,潘雨堃也进行了充分的考察。他认为,长三角地区是做创新药的首选,而上海张江又是其中非常突出的地方,拥有扎实的积累。“这里周围都是高校,海归也非常多,我们招人比较方便。”由于基因治疗在制药界属于相对前沿的领域,相关人才在全球都十分紧缺。

招揽人才丨标准

渤因生物招揽人才的标准是理念一致。“基因治疗药物的研发是一场漫长的征程,只有理念一致才能走到最后。”潘雨堃笑言这是自己近几年“折腾”下来得出的经验。

他认为,基因治疗是一个非常适合年轻人选择的创业领域,“我们把基因治疗的药物叫做‘


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