从辉瑞的三期到萨雷的小试，从拜耳的“一买到位”到肖啸教授的新启程，从载体的坑到不用载体的新突破，年，这些基因疗法的干货，让小编带你一起回顾不断的精彩。新年伊始，辉瑞公司高管在季报发布会上就表示，今年下半年将治疗肌营养不良的基因疗法推进三期临床研究。健点子第一时间把这个消息带给了上万的国内粉丝：辉瑞基因疗法最新布局进三期。在1月28日召开的季度业绩发布会上，辉瑞首席执行官和基因疗法的负责人表示，辉瑞是基因疗法的坚信者和粉丝。为此，这家总部位于纽约的药企表示，布局基因疗法，目前不仅包括已经在临床阶段研究的治疗血友病和杜氏进行性肌营养不良（DMD）的基因疗法，治疗血友病和Sangamo公司合作的项目，而且，在威尔逊病上布局基因治疗。今后几年，辉瑞计划每一年都有一款基因治疗进入临床研究。想了解辉瑞在基因方面的布局，看：辉瑞研发日5张图带你看基因治疗进展。（辉瑞基因疗法是研发管线中占一席之地）7月31日在PPMD的年会上，辉瑞公司基因研发负责人介绍了PF-的进展。因为在二期临床试验中也出现了两名患者不得不因为严重不良反应住院就医的情况，因此，这个三期公司非常小心翼翼。根据临床试验记录记载，这个三期临床试验是一个多中心临床试验，目标是招募99名患者，年龄为4岁以上到8岁以下，目前每天服用激素控制病情发展。临床试验分为两组，周期为52周，服用安慰剂的一组患者将在52周接受基因治疗，更多细节，看：辉瑞公布基因治疗三期临床试验。三个月后，10月27日，辉瑞公布了第三季度的业绩报表。最引人瞩目的，除了新冠疫苗能否11月出炉，另一个亮点就是基因治疗。因为这个基因治疗使用的是腺相关病毒（AAV），对于病毒在体内的免疫反应来说，就是一个不得不考虑的坎。说起免疫反应，其实只要无意识地暴露于病毒，就会产生免疫反应。比如，目前针对新冠病毒研发的疫苗，其中就有利用腺病毒的疫苗，因此，接受了这个疫苗，也可能在体内产生免疫反应。对于DMD孩子来说，这可能是一个两难，因为，有可能暴露于病毒，但从来没有发生症状，但是，体内对这个病毒就会产生免疫反应。在接受了基因治疗后就可能发生免疫反应，更多详情，看：治疗近20辉瑞公布最新基因疗法进展
萨雷三期变小试
Sarepta公司年宣布了在研的基因替代疗法SRP-的两年试验结果。SRP-利用腺效果病毒（AAVrh74）做载体，旨在将其微肌营养不良蛋白编码基因传递到肌肉组织，用于靶向微肌营养不良蛋白的产生。请看：萨雷公布基因两年数据再燃获批希望。这个最新两年结果显示，在一次性输注SRP-两年后，试验参与者在肌肉功能的北星流动评估（NSAA）中，与基线相比平均提高7.0点。这个被称为研究的开放标签试验中，4名年龄在4至7岁的可以行走的进行性肌营养不良（DMD）的参加者接受了SRP-的输液，剂量为2×10的14次方vg/kg。(Sarepta公司的基因临床试验计划包括小试和三期）在两年的时间内，所有参与者都显示出对这种疗法的良好耐受性。所有不良事件都被认为是轻度或中度，并都在治疗后90天内发生。没有严重的不良事件或补充激活的证据。在第90天，所有参与者都确认了载体输送，并在北极星（NSA）测试上显示出肌肉功能改善，肌酸激酶（CK）水平下降。在治疗后一年后，与基线相比，平均增加5.5个百分点，治疗后两年的基线平均增加7.0个百分点。Sarepta公司11月突然宣布，三期临床三期因为受到新冠疫情影响，大规模无法实施，改弦更张，做了这件事。微营养不良基因疗法SRP-最新消息公布。在11月5日的季报公布会上，Sarepta(萨雷普塔)表示，对于AVrh74.MHCK7.微肌营养不良基因治疗SPR-做出重要更新。SRP-是Sarepta公司的研究基因体疗法用于治疗杜氏肌营养不良症。这个重大改变，就是设计一个小规模的临床试验。详情看：三期变小试赛雷为了基因疗法拼了新招拜耳一买到位肖啸教授新启程
德国的世界级药企拜耳，同意收购Askbio生物制药公司。AskBio是一家私人拥有的基因治疗开发商，由基因治疗领域的先驱之一、北卡大学研究员朱德·萨穆斯基（JudeSamulski）于近20年前组建。拜耳将首付20亿美元，一次性拥有了AskBio的基因研发的管线，以及最重要的是，基因疗法必需的病毒载体生产平台,看：一买到位加入基因大战，拜耳20亿为那般。而AskBio的共同创始人之一的肖啸博士，最新成立了上海信念医药公司，专注基因治疗血友病，这个新公司具体有什么愿景，请看：把基因治疗带到中国来:肖啸博士新启程病毒载体要还是不要？
年，腺相关病毒的基因疗法治疗肌肉疾病，发生严重不良反应。这个基因疗法，AT是被日本大药企安斯泰来(Astellas)收购的美国公司Audentes疗法公司，治疗单基因遗传肌肉病的基因疗法。AT治疗连锁心肌病（XLMTM）有望在年申请上市，但是希望被打水漂。据多家行业媒体报道，在参加临床试验的患者中，有两名患者接受了高剂量组的治疗，先后发生严重不良反应，因为肝功能衰竭，败血症而身亡，详情：速看:不良反应试验叫停基因疗法坑何其多！为了摆脱病毒载体，一个小公司脱颖而出，开发了一个不依赖病毒载体的基因疗法。这家公司，就是成立不到两年的Myosana公司。这家公司专注研发一种能够直接靶向肌肉细胞的抗体，该蛋白与细胞结合并将适当的基因传递到骨骼肌和心肌中。这项技术可以应用于骨骼肌/心肌相关的多种遗传肌肉退行性疾病，具体报道：快递:不用病毒做载体新基因疗法获百万支持！另外，外泌体作为一种天然的运送载体，有望避免很多免疫问题。Sarepta公司和专注外泌体的小公司合作，正在研发外泌体在基因治疗方面的作用，致命反应后基因疗法何去何从。抱团取暖的Solid
Solid在经过一年的临床试验停摆后，终于在年重开临床试验，但是，对于一个患者家属关联的小公司来说，继续下去意味着上亿美元的资金投入，谈何容易。于是，Solid和另一家专注罕见病的基因治疗的Ultragenx合作，继续把SGT-继续进行下去。这个最新的合作将给与Solid亟需的新的资金，把这个治疗肌营养不良的基因治疗继续开展下去。具体内容，请看：抱团取暖两基因公司联手新载体要踢肌萎缩在治疗血友病方面，在年，百傲万里的基因治疗没有如预期那样获批，成为第三个基因疗法，成为了这一年最大的一声叹息。详情，看：基因治疗管多久?百傲万里辉瑞公布最新结果与此同时，辉瑞公司和Sangamo公司的血友病基因疗法也妥妥进三期，让人有所期待，请看：辉瑞基因疗法再进三期年可谓基因治疗的百花齐放之年，这个年终总结，你觉得怎样？请留言分享看法。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇