导读：上一期介绍了基因治疗针对的疾病对象层级，以及基因治疗的设计原理。本期拟从基因导入系统的角度分析基因治疗与 的关系。进而，分析一下基因治疗是一种药物呢，还是一种治疗方法（基因疗法）？面对几千种罕见病，和越来越因细分而 的疾病分型，传统的药物注册制度面临挑战。可以预言，许多疾病的基因治疗必将成为 [详细内容]
日期: 2017/12/17
导读：上一期介绍了基因导入系统的组成和作用。基因导入系统是基因治疗的核心技术，也是实现“ ”的关键所在。本期我们总结一下基因治疗针对的疾病对象的层级，以及基因治疗的设计原理，从而了解基因治疗如何朝向 发展。二、基因治疗针对的疾病对象最初，基因治疗是针对基因缺陷引起的疾病、通过基因导入的方法，进行基因[详细内容]
日期: 2017/12/16
点击上方蓝字 新华社华盛顿１２月８日电（记者林小春）美国科学家新近研发出一种新型ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因编辑技术，能在不剪切ＤＮＡ（脱氧核糖核酸）的情况下激活目标基因。这项研究有望应用于治疗肾病、糖尿病和肌肉萎缩等多种常见病。 人类的许多疾病都与遗传物质ＤＮＡ有关，５年前诞生的“基因剪刀”[详细内容]
日期: 2017/12/16
导读：EmmanuelleCharpentier已经获得10项久负盛名的科学奖项，并正式出任德国马普学会感染生物学研究所所长。年，她与同事联合创立了基因疗法公司“CRISPR治疗”。在获得巨大成功的同时，她也深陷关于CRISPR-Cas9技术的专利之战中。我并未改变，我也不会变。我成为了能让自己站在[详细内容]
日期: 2017/12/15
众所周知，放化疗是目前治疗肿瘤的重要手段之一，但什么样的患者对放化疗敏感、有效，什么样的患者效果差呢？在以前，这个问题的答案只能在进行放化疗之后才能知道，给很多患者带来不必要的身心 ，但最近国内开展的一项研究有望改变这一困惑。 “此次启动的ctDNA检测评估局部进展期直肠癌新辅助放化疗敏感性的研[详细内容]
日期: 2017/12/15
康州华生TruelianLee获选雷杰纳隆科学奖学者。图为她在入围论文研究项目介绍版前留念。（图：乔特罗斯玛莉霍尔高中提供）康州乔特罗斯玛丽霍尔高中(ChoateRosemaryHall)12年级学生李楚莲(TruelianLee，译音)以论文“使用基因编辑纠正遗传性球形红血球增多症的临床模型中的S[详细内容]
日期: 2017/12/14
今天是值得我们庆祝的一天！Inois药企宣布HTT-RX试验已经完成1/2a阶段，这是历史性的一刻，因为这是 用于治疗亨廷顿舞蹈症的基因疗法试验成功完成。基因突变导致的突变毒性蛋白是导致亨廷顿舞蹈症的主要原因。Ionis药企表示：在人体试验中，随着药物HTT-RX的剂量的提高，突变亨廷顿蛋白水平出现[详细内容]
日期: 2017/12/14
最近，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究者们进行的两项研究表明，通过注射抗体，能够降低血液中的脂肪含量，进一步缓解由动脉壁上沉积的脂肪、胆固醇等物质引起多的冠状动脉硬化的症状。这项新型的技术靶向的是一类叫做ANGPTL3的蛋白质，该蛋白能够调节清除血液中 三酯的酶的活性。近年来的一些研究显示ANGPTL[详细内容]
日期: 2017/12/13
日前，在 医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项 研究表明，基因疗法对一种罕见的遗传性失明患者的疗效可持续达四年之久。这一结果表明，基因疗法有望治疗由于常见的遗传原因造成的视力减退，包括黄斑变性和视网膜色素变性等。这项研究的对象是无脉络膜症的患者。无脉络膜症是一种X染色体遗传性疾病，由于缺乏一种能够表[详细内容]
日期: 2017/12/12
最近，来自英国伦敦帝国理工学院的一项研究为阿尔茨海默氏病的治疗提供了新的可能。研究人员通过小鼠实验发现，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默氏病，这项研究成果是发表在美国《国家科学院学报》上。基因治疗（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治[详细内容]
日期: 2017/12/12
引言基因治疗（GeneTherapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血[详细内容]
日期: 2017/12/11
导语：7月12日，位于美国马里兰州的再生医学公司TissueGene表示，公司亚洲地区（包含韩国）独占性许可商KolonLifeScience收到了韩国食品药品安全部（MFDS）针对世界 退行性关节炎治疗的细胞及基因疗法Invossa-KInj（Invossa?）的上市批准决定。来源：梅斯医学对于世[详细内容]
日期: 2017/12/11
基因疗法：通过基因工程技术，就有可能利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因，把它们移植到病人细胞内，来取代或者矫正病人所缺陷的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。我们把这种输入基因来治疗疾病的方法叫做基因疗法。其原理是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，设计再造出患[详细内容]
日期: 2017/12/10
美国政府8月30日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是 种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。美国食品和药物管理局当天发表声明说，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“历史性动作”，将“迎来治[详细内容]
日期: 2017/12/9
作者：独具药眼多年来，美国国家医学图书馆旗下 的PubMed数据库，对每一篇收录的论文都进行了系统的标记，其中就包含了基因信息。PeterKerpedjiev，一名从事生物信息学的软件工程师，目前正攻读博士学位。PeterKerpedjiev借助PubMed数据库，提取了其中所有描述基因结构、功能、[详细内容]
日期: 2017/12/9
AveXis公司终于花好月圆，如愿以偿。 基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩（SMA）获批进入临床试验。这个试验将立即开始，计划是招募15名六个月以下的SMA患者，采用静脉注射的方式。这个基因疗法的产品由AveXis公司符合 良好生产条件（cGMP）的工厂生产。这些SMA小患者将接受AVXS-治疗。试验结[详细内容]
日期: 2017/12/8
生物探索编者按科学家借助于转基因干细胞，成功挽救一名患有毁灭性皮肤病的小男孩，使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓性肌萎缩症（SMA1）患儿生命之后，罕见病领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。科学家们培养出的新表皮（图片来源：CMRUNIMORE）“我们[详细内容]
日期: 2017/12/8
每天都在讲天赋基因检测，那么问题来了，你真的了解基因检测吗？真的知道天赋基因检测对孩子有什么好处吗？那么今天我们来讲讲基因检测的好处！1、充分理解孩子的各种行为表现； 2、避免盲目培养孩子,根据孩子的优势天赋制定适合的教育模式,因材施教； 3、了解孩子,提早预测孩子在成长过程中可能遇到的问题[详细内容]
日期: 2017/12/6
来源：山东高考指南（ID：sdgkzn）很有意思，今年高考前突然杀出了这么一个词——“新工科”，工科就工科呗，为啥还是“新工科”？老徐同志也是琢磨了很久才明白。就是相对于传统工科而言的。那么，到底哪些专业类别才算是“新工科”？“新工科”会有什么样的就业前景？今天就一起来了解一下：年2月20日，教育部[详细内容]
日期: 2017/12/6
10月11日，美国国立卫生研究院美国国家人类基因组研究所所长EricD.Green，美国加州首席科学官EdwardM.Rubin以及美国华盛顿华盛顿华盛顿大学华盛顿大学医学与基因组科学荣誉教授MaynardV.Olson在Nature联合发表了一篇预测性文章，题为ThefutureofDNAsequ[详细内容]
日期: 2017/12/5
