基因治疗荣登quot2017年10大

MITTechnologyReview近日评选出10BreakthroughTechnologiesin,其中与生命科学有关的共有基因治疗等3项技术。

以下是10项突破性技术的名单及简介。(看英文太累?看来福君的中文翻译即可)

ReversingParalysis

法国科学家将一个装置植入到因脊柱损伤而右腿瘫痪的猴子的头骨内,一端与猴子的运动皮质层相连,然后将电极缝合在脊髓周围。该装置能将猴子运动皮质中发出的运动信号转换成电刺激信号,并传递到脊柱,最终让猴子瘫痪的右腿恢复运动技能。

该技术成果已经在人体试验中获得初步成功。

GeneTherapy2.0

基因治疗的概念已经提出数十年,但始终停滞不前,主要是由于基因递呈病毒载体的缺陷,使得治疗效果无法达到预期,甚至引发其他疾病–年一位患有SCID(SevereCombinedImmunodeficiency)的4岁女孩(下图),在接受基因治疗后,因基因插入位置错误引发白血病而死亡。

在最近几年,随着技术的更迭优化,基因治疗已经取得了实质性突破–欧洲已有Strimvelis,Glybera两个基因治疗药物获批,SparkTherapeutics极有可能成为第一个在美国获批基因治疗药物的厂家。

文章同时指出,基因治疗在与多基因缺陷相关的疾病中,应用前景依然渺茫-如糖尿病、阿尔兹海默症等,。

TheCellAtlas

一支由美国、英国、瑞典、以色列、荷兰和日本科学家组成的团队,正在开展一项新的“生物学登月计划”-利用先进的技术手段对人体37.2万亿个细胞进行分析,并“分门别类打上标签”,最终形成一个类似“基因组图谱”的人体“细胞组图谱”。如能顺利完成,将有助于开发新的生物学模型,加速药物的研发进程。

文章特别提到了能帮助该项计划顺利实施的三项新技术–细胞微流控技术,单细胞测序,基于“基因活跃程度”的新型细胞标记/染色技术。

数据源:MITTechnologyReview

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