12月5日，期刊MolecularTherapy发表了我所丁ABM生命科学研究组的 研究成果“PreventionofMuscleWastingbyCRISPR/Cas9-mediatedDisruptionofMyostatinInVivo”。该研究针对肿瘤病人中存在的严重肌肉萎缩病症，提出通过C[详细内容]
日期: 2017/11/16
新生儿型类早衰症（neonatalprogeroidsyndrome,NPS）是一种罕见的遗传病，仅影响着全世界的一小部分人。这种疾病的最为显著的特征是极度消瘦和因皮肤下的脂肪层缺失而出现的衰老容貌。如今，在一项新的研究中，来自美国贝勒医学院和德克萨斯大学健康科学中心的研究人员报道一种参与这种疾病的[详细内容]
日期: 2017/11/15
炎帝?健康轻松养生，快乐生活年12月，《美国实验生物学会联合会期刊》发布的一篇新研究论文称，德国科学家已实现精确引导新的遗传物质插入到细胞DNA指定位点上，从而有望改善实验性基因治疗的有效性和效率，同时也降低潜在的副作用。这种基因治疗实验方法代表着一次重大的突破，因为它向我们展示了如何将遗传物质精确[详细内容]
日期: 2017/11/15
转载（来源：基因谷）转载仅作观点分享，版权归最初的原作者所有如有侵犯版权，请及时联系小编此前（8月31日），美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华的CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel)上市，用于治疗3-25岁急性淋巴白血病（ALL）。这是FDA批准的 基因疗法。什么是C[详细内容]
日期: 2017/11/14
来源：协和眼科资讯随着基因技术的进步和 医疗时代的到来，许多由于基因突变而导致的遗传代谢性疾病也开始由“诊断”向“治疗”迈进。在眼科，基因治疗也取得了可喜的进展。近期就有一项关于RPE65基因治疗的尝试。RPE65是一个催化全反式视黄基酯转化为11-顺视黄醇的水解酶，在视觉的生色基团转化中起着重要作[详细内容]
日期: 2017/11/14
目前基因治疗主要采用的方式是()(1.0分)A.对患者缺陷基因进行重组B.提高患者的DNA合成能力C.调整患者DNA修复的酶类D.将表达目的基因的细胞输入患者体内本题解释:基因治疗的主要策略主要有以下3类：缺陷基因的精确修复（基因矫正和基因替换）；基因增补以及基因沉默或失活；尽管缺陷基因的精确修复是[详细内容]
日期: 2017/11/12
作者：庞继景徐帆来源：中华眼底病杂志年11月第32卷第6期-页基因诊断技术的快速发展，为基因治疗奠定了基础并拓展了广阔空间。基因替代疗法、抗新生血管基因疗法、光遗传基因疗法等多种方法的视网膜疾病基因治疗临床试验正在开展并取得丰硕成果，逐步证实了遗传性视网膜疾病基因治疗的有效性和安全性。新兴的基因编辑[详细内容]
日期: 2017/11/12
本文系生物谷原创编译，欢迎分享，转载须授权！在作为智力障碍和自闭症的主要遗传形式的脆性X染色体综合征（FragileXSyndrome）中，单个缺陷基因的影响通过一系列的化学通路加以传递，从而改变脑细胞之间的信号。它是一种复杂的疾病，但是在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员发现在动物模型[详细内容]
日期: 2017/11/11
当前美国生物技术领域投资的热点是癌症免疫疗法、基因测序和基因治疗。其中前两项在国内相关的报告中已经有详细的介绍，但基因治疗行业动态却鲜有跟踪。本报告简单介绍基因治疗行业在海外的进展。◆基因治疗技术基本成熟。自年以来，基因治疗在科研领域取得很多进展，重要成果均发表在国际 期刊上，该技术逐渐成熟并受到学[详细内容]
日期: 2017/11/11
两个大消息： 种基因治疗药物终于上市了；高价药的纪录又被刷新了。 种基因治疗药物将在德国上市，其万欧元（约合万美元）的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。据路透社报道，这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病(LPLD)患者，由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药[详细内容]
日期: 2017/11/10
一个一岁的小女孩接受了一项试验性治疗后病情正在缓解，医生对捐献者的T细胞进行了基因工程改造，并用其消灭了她的癌症。一个人的生命被基因治疗所拯救，这在历史上实属首次。在所有常规治疗都失败以后，一岁的Layla（上图）很快就要因白血病而死。“我们不想放弃我们的女儿，所以我们让医生想尽一切办法，”她的妈妈[详细内容]
日期: 2017/11/10
近日，由同济大医院、德国海德堡大学等共同主办的第九届中德肺癌论坛在上海隆重召开。本届医院院长艾开兴教授、中国工程院院士于今明院士及来自德国的ChristianManegold教授等担任大会主席，医院肿瘤科主任周彩存教授担任执行主席。他们在致辞中表示，中德肺癌论坛每年由医院和德国海德堡大学轮流主办，为[详细内容]
日期: 2017/11/9
点击上方“哎哟不怕”就能获得与肿瘤、健康相关的权威资讯！“肺癌、“纵膈肿瘤”、食管癌……胸部一旦发现恶性肿瘤，是不是就意味着生命进入了倒计时？发现胸部结节怎么办？靶向治疗的常见误区有哪些？战胜食管癌的法宝是什么？日前，一场“胸部肿瘤不可怕，多学科治疗有名医——医院建院60周年系列科普讲座暨《名医》线[详细内容]
日期: 2017/11/9
重点招商项目汇报会/10/月27日，市政府召开重点招商项目（汉库医学）汇报会，市委副书记、市长孙正东出席会议并讲话，中科院大连化物所代谢组学研究分析中心主任许国旺，杭州汉库国际集团董事长许志良，市领导黄珍、李红、葛阳，市政府秘书长黄琦参加汇报会。许国旺是中国质谱技术研究 人，国务院“政府特殊津贴”专[详细内容]
日期: 2017/11/7
导读一场秋雨给岛城带来丝丝凉意。清华博奥基因检测专家莅临岛城送温暖，医院亲自培训指导基因检测服务，为普及基因知识，让社区的每一位人都了解基因打下坚实基础。随着基因科技的飞速发展，基因健康产业将带动着现代医学进入一个崭新的领域。为了迎接这一新挑战，促进基因健康产业良性快速发展，让以基因检测为主的 医疗[详细内容]
日期: 2017/11/7
21世纪：肿瘤的医学就是战争的艺术”目前我国对于化疗和靶向治疗的研究和应用已日趋成熟，肺癌患者拥有了越来越多的治疗选择。但仍有一个重大的问题横亘在病友及其家属面前，那就是化疗和靶向治疗都尝试过了之后，疾病再次发生进展的晚期肺癌患者又该何去何从呢？免疫治疗是否是最终选择？继10月12日的肺癌靶向专题后[详细内容]
日期: 2017/11/5
今日，SparkTherapeutics传来喜讯。美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着 能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。罹患遗传性视网膜病变（IRD）[详细内容]
日期: 2017/11/5
年10月27日，誉衡基因万人肿瘤免疫方舟计划发布会在北京隆重举行。随着誉衡基因CEO金鸽女士、医院北京军区儿科研究所所长封志纯教授、誉衡基因新药专家顾问千人计划专家吕强博士、医院副院长王宝医院副院长梁军教授共同点亮启动仪式的灯光，誉衡基因的万人肿瘤免疫方舟正式起航。发布会现场誉衡基因特邀临床专家王宝[详细内容]
日期: 2017/11/4
年9月23日上午，由国家商务部、杭州市滨江区发改委牵线搭桥的约旦计划和战略规划项目考察团一行共近20人到访壹基因总部参观考察。约旦专家考察团与壹基因市场部总监王兆宝、信息技术部总监吴景恒及公共事务部经理朱传良就肿瘤的 防治及基因产业在两国应用进展展开热烈讨论及意见的交换。会议初始，首先由公共事务部经[详细内容]
日期: 2017/11/4
“基因治疗产业发展论坛暨基因治疗产业协作小组成立大会”拟于年10月25日在北京亦庄生物医药园举行。随着单基因遗传病基因治疗的频频突破，exvivo转基因细胞治疗（如CAR-T）在美国上市，基因治疗重返中心舞台。本次论坛着眼基因药物研发和产业化发展趋势，聚焦国内外基因治疗药物 研究进展和研发策略，基因[详细内容]
日期: 2017/11/4
