两个大消息：第一种基因治疗药物终于上市了；高价药的纪录又被刷新了。
第一种基因治疗药物将在德国上市，其万欧元（约合万美元）的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。
据路透社报道，这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病(LPLD)患者，由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药集团则是其市场合作伙伴。天价的Glybera则展现了单一治疗如何修复缺陷基因，可能颠覆传统的医药商业模式。天价经过25年的实验和数次周折，基因治疗终于通过转移矫正基因到缺陷细胞的方法向患者抛出了生命线，但其高昂的价格对患者则是巨大的挑战。年10月，Glybera在欧盟获得了批准，但上市日期却拖延了两年，用于跟踪收集患者治疗后长达6年的随访数据，这些患者均满足Glybera在欧盟的标签适应症要求。现在凯西公司已经向德国联邦联合委员会(G-BA)提交了定价材料，年4月底将发布该药物的估价。药品制造商认为每瓶的零售价应该在5.3万欧元，出厂价则定在4.万欧元。在临床试验中，一个平均体重在62.5公斤的、典型的LPLD患者需要21瓶Glybera，进行42次注射，如此算来，一个患者在该药物上需要花费万欧元。在德国的药品价格体系下，最终价格将享受7%的折扣。根据德国相关规定，新药品上市价格的有效期为前12个月。一位凯西公司的发言人证实了上述上市价格。“预计首次用于商业治疗将在年上半年。”她补充称，该药品最终价格将在G-BA作出结论后，经过同法定医疗保险基金的谈判后才能确定。UniQure将获得销售额23%~30%的净提成，该公司称欧盟的定价是其合作伙伴凯西公司的事情，不过UniQure计划在12月1日于纽约的一个投资者会议上讨论Glybera定价。基准产品由于在整个欧洲只有~名患者可能符合使用Glybera的条件，即便该药品价格很高，对医保预算的影响将非常小，但该药品仍然得到各界的密切白癜风能完全治愈吗复方倍他米松注射液
