诺华以万美元的价格定价Zolgensma，使其成为有史以来上市的最昂贵的药物。
这家瑞士制药公司打算采用分期付款到多年的计划中，这是与支付方进行长时间讨论的结果。
其实鲜为人知的是，位于新英格兰州的哈佛朝圣者医疗保健公司（HarvardPilgrimHealthCare）在一年多前开始就这个基因疗法，Zolgensma进行谈判。
那时，这个基因疗法还是由AveXis开发，后来，诺华公司87亿美元收购了AveXis。
基因新发展医保原地走
哈佛朝圣者医疗保健公司的总裁谢尔曼表示，支付计划仍然没有双方所希望的那么取得实质性进展，反映了美国医疗保健系统在支付这些一次性治疗方法的限制。
25年前，颁布了医疗补助（Medicaid）“最优惠价格”规定，要求州医疗补助机构以固定费率获得制药商提供的法定折扣。事实证明，这是与医保支付方希望基于结果或分期付款的协议的障碍。
“我想强调的是，问题不在于诺华公司缺乏参与的意愿，”谢尔曼说。“这虽然是最好的定价法规，但面临着最大的挑战。”
“作为在第一线实施此项目的人，”他补充说，“医疗补助“最佳价格限制“是药企和我本人希望达成的一些创新协议的最大障碍。”
谢尔曼表示，他与其他基因治疗开发企业进行了类似的会谈，包括BioMarin（百傲万里），Spark，SareptaTherapeutics和Bluebirdbio（蓝鸟生物），这些主要基因开发公司都希望支付方面的障碍尽快移除。
例如，在血友病中，谢尔曼指出，与现有的治疗方法相比，基因治疗的持久性的不确定性,使得基于临床结果的医保支付协议变得更加重要。
其中就包括，百傲万里BioMarin最近的三年数据似乎表明，凝血因子表达持续下降，尽管这被认为是“轻度”血友病的水平。
成为，基因治疗的迅猛发展，可能会需要突破其他的限制。其中，就是病毒载体。
目前正在开发的大多数治疗使用的灭活的病毒载体，例如腺相关病毒（AAV）或慢病毒（Lentivirus），以递送校正后的基因。
基因疗法开发公司桑加莫（Sangamo）首席执行官麦克雷预测，这些载体可以集中在肝病治疗中。
“我认为在接下来的三到五年内，基因疗法将开发出治疗以肝脏为中心的所有肝病，并使这个空间真正饱和，”麦克雷说。
单基因疾病
FDA生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯（PeterMarks）指出，基因治疗在解决由多种基因刺激的疾病方面将面临更多挑战，而不是像Luxturna和Zolgensma这些治疗单一基因缺陷的疾病。
“在我们不了解病理生理学的领域，基因疗法面临的挑战是治疗的更多的疾病，更加昂贵，”Marks在BIO的一次采访中说。“如果你正在治疗单基因疾病，那么你很有可能获得成功。否则，你失去了基因疗法获得的益处。”
迄今为止，细胞和基因疗法的监管审查主要集中于所谓的CMC(化学，制造和控制)-制定治疗方法的细节。由于单基因疾病导致明显可识别的缺陷，因此
