作者：北京大学医学人文研究院苏静静
黑格尔的名言告诉我们：历史重复上演，第一次是悲剧，第二次是闹剧。
而技术分析认为，历史至少会“相似性”重演。
年9月，18岁男孩JesseGelsinger离开了这个世界。他死于宾夕法尼亚大学医学院一项关于基因治疗的临床试验，是人类历史上第1例死于基因治疗的人体受试者。
Gelsinger案例在世纪之交引起了巨大的轰动，《纽约时报》将其称为Gelsinger的“生物技术之死”，国内媒体也曾将其斥为“科学大跃进的惨痛代价”。Gelsinger案例直接浇灭了基因治疗的第一波浪潮，阻止了基因治疗的临床进展整整10年，直到现在，还深远地影响着基因治疗产业的发展。
首个基因治疗致死事件始末Gelsinger是一名鸟胺酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症患者，OTC缺乏症是先天性遗传代谢的罕见病，为X连锁遗传。患者尿素循环酶缺陷，主要症状为食欲低下、呕吐、意识障碍和痉挛等，高氨血症是最主要的表现，进而引发脑水肿，导致大脑供血不足，神经元、轴突、树状突和突触的功能受损，引致一系列脑代谢和神经化学异常，即高血氨性脑病。因此，严重的OTC缺乏症亟待找到一种新的治疗方法。
年，宾夕法尼亚大学科学家JamesM.Wilson团队试图通过基因治疗的方法帮助OTC缺乏症患者，并开展了一项临床试验。他们把OTC病人缺失的“鸟氨酸氨甲酰转移酶”放入无害的病毒中，再用病毒去感染病人的肝细胞。理论上，无害病毒繁殖后，就可以在病人体内生产出他们缺失的“鸟氨酸氨甲酰转移酶”。这种技术被称作基因转移（genetransfer），即用物理、化学或生物学方法将目的基因转移到受体细胞内，是基因治疗的常用技术。
Gelsinger是该项研究的第18位也是最后一位受试者，他注射了最大剂量的腺病毒载体颗粒。第2天，Gelsinger病情加重，当日昏迷不醒。4天后，由于强烈的免疫排斥反应，Gelsinger很快就因多器官衰竭死亡。尸检和后续研究发现，Gelsinger血清中细胞因子白介素6和白介素10升高，推断其死因是对腺病毒载体的暴发性免疫反应。
JesseGelsinger
图片来源：jesse-gelsinger.
