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JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier因开发CRISPR工具而获得诺贝尔奖，该工具可以精确编辑植物，动物和小型生物的DNA。该工具创建于八年前，从那时起，该技术便爆炸式增长，并被用于测试包括CMT在内的多种疾病的治疗方法！
?格莱斯顿研究所(GladstoneInstitutes)和加州大学旧金山分校(UCSF)医学系和儿科系的布鲁斯·康克林(BruceConklin)博士和卢克·贾奇(LukeJuder)博士将在年使用CMTA提供的,美元赠款，开发名为CRISPR的基因编辑技术，应用于CMT2A、2E和2F。基因编辑是一组使研究人员和科学家能够修改DNA的技术。遗传物质可以在基因组中的某些位置添加、删除或更改，就像在Word文档中剪切和粘贴信息一样。修饰基因组DNA的方法已有30多年的历史，但CRISPR技术在基因编辑的速度、成本、准确性和效率方面都有了重大改进。基因组编辑的领导者康克林博士和贾奇博士以及他们的团队已经在CMT2A和CMT2E的干细胞模型中测试CRISPR方面取得了实质性进展。旧金山湾区处于该领域技术开发的前沿：年，伯克利的詹妮弗·杜德纳(JenniferDoudna)博士和她的团队发现了CRISPR如何用于DNA编辑。杜德纳博士现在是创新基因组研究所(IGI)的负责人，康克林博士在那里担任副所长。新资助的项目将专注于开发临床前工具和初步数据，以采取下一步步骤，最终在人体临床试验中测试CRISPR疗法。基因编辑技术的历史表明，这一领域取得了显着的进步，基础科学研究在开发研究工具和潜在的疾病治疗方面发挥了关键作用。编辑啮齿动物和科学家通常研究的其他生物的基因组，带来了大量关于基因组如何与眼睛颜色等生理特征和CMT等疾病有关的发现。CRISPR可以在基因组中进行删除和/或被改造以插入新的DNA序列。CRISPR系统是从细菌中自然产生的基因编辑系统改编而来的。细菌从入侵的病毒中捕获DNA片段，并用它们创建被称为CRISPR阵列的DNA片段。CRISPR阵列允许细菌“记住”病毒，这样如果它们再次攻击，细菌就可以瞄准它们的DNA。值得注意的是，这种细菌防御系统在人类细胞中起作用，可以编辑DNA，或许还可以治疗遗传性疾病。虽然许多顶尖科学家认为CRISPR在临床试验中的使用还需要数年时间，但这些研究有可能推动CMT的这项技术，并为运动神经元疾病的治疗工程设定一个新的标准，可以扩展到其他神经疾病。
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