年8月20日，张锋教授创立的基因编辑公司EditasMedicine宣布了一项名为SLEEK（SeLectionbyEssential-geneExonKnock-in）的新型基因编辑技术的实验数据，该技术可以在基因组的特定位置以接近%的效率敲入功能性基因，这是在多种细胞类型的基因编辑领域中最高的效率。
CRISPR基因编辑技术自问世以来，就表现出其他基因编辑技术无可比拟的优势，并深刻改变了基因编辑领域乃至整个生命科学的研究模式。如今，CRISPR技术已被应用于精确基因组编辑和转录调控等一系列科学研究，这使得科学家能够“随意”操纵基因序列。
但值得注意的是，许多CRISPR基因编辑技术是以一种破坏基因的方式将其失活。我们以CRISPR-Cas9为例，Cas9蛋白识别与向导RNA（gRNA）互补的基因位点并将其切割，激发真核细胞的基因修复途径——非同源末端连接修复（NHEJ）和同源重组修复（HDR），最终导致基因突变而失去原有的功能，从而达到将基因敲除（Knockout）的目的。
尽管在实现基因破坏方面取得了重大进展，但高效的基因敲入仍然是基因编辑领域的重大挑战。
为了解决这一挑战，Editas公司开发出新型基因编辑技术——SLEEK，并在冷泉港实验室基因组工程——CRISPR前沿会议上发布了相关数据。
SLEEK基因编辑技术的原理图Editas公司的这项SLEEK技术是基于AsCas12a核酸酶开发的，这种工程化的核酸酶的非同源末端连接修复（NHEJ）编辑率很高且不会引入indel基因突变，从而使得高比例的敲入效率成为可能。最新的临床前数据表明，Editas公司利用SLEEK技术在包括诱导多能干细胞、T细胞和NK细胞在内的各种临床相关靶细胞中敲入多个临床相关的基因，并观察到超过90%的敲入效率。在iPSCs细胞中，SLEEK技术实现了95%的基因敲入效率并确保了这些敲入基因的表达。EditasMedicine执行副总裁兼首席科学官MarkS.Shearman博士表示：“我们发现SLEEK技术具有巨大的潜力，它可以在基因组的特定位置接近%地敲入功能性基因，我们认为这是在多种细胞类型的基因编辑领域中最高的。”SLEEK技术可以高效率地敲入基因，同时也确保了这些敲入基因的表达。从这一点来看，SLEEK技术将促进基因编辑细胞药物的大幅改进，包括新的CAR-T和CAR-NK细胞疗法。这可能会使下一代癌症免疫细胞疗法和其他严重疾病的发展成为可能。多重基因编辑，产生最好的细胞疗法MarkS.Shearman博士表示，他相信SLEEK技术是实现下一代细胞治疗药物高效多基因敲入的最佳方法，目前Editas公司正在许多肿瘤项目中利用这项技术，包括各种实体肿瘤的治疗。不仅如此，除了介绍SLEEK技术之外，Editas公司还展示了其名为CALITAS的算法和软件的海报。可用于识别潜在脱靶位点。EditasMedicine还向科学界免费提供了CALITAS。网址：