CMT基因治疗

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欧洲协会对CMT研究的支持我们很自豪地宣布,欧洲CMT联合会成员在支持CMT研究方面进行了卓有成效的协作。年6月,ECMTF的创始成员意大利ACMT-RETE协会和法国CMT-France协会在EJPRdCallforProposal的范围内正式支持Mygenter基因治疗项目。Mygenter项目是一种基因疗法,使用病毒载体将基因表达修饰工具直接引入目标细胞,将自身配置为一种有吸引力的药物治疗替代方案。其目标是为CMT1A的首个髓磷脂靶向基因治疗临床试验铺平道路。Mygenter的研究人员,作为神经和感觉器官研究的一部分,与Invivex合作,Invivex是一个临床前合同研究组织(CRO),专门评估感觉和神经运动系统障碍。年7月,西班牙协会ElMotordetusPasos,ECMTF的新成员,为CMT的研究筹集了资金,在西班牙各地组织了自行车比赛。尽管受到冠状病毒大流行的限制,ElMotordetusPasos还是成功筹集了15.欧元,决定向因维克斯和迈金特项目拨款10.欧元。这一贡献对研究人员至关重要,使他们能够在等待EJPRD关于该项目融资的决定的同时,在抗脱髓鞘载体研究方面取得进展。非常感谢参与这个项目的所有协会,他们相信基因疗法的潜力,并通过信任和财政援助来支持它。欧洲CMT联合会在沟通和信息传递方面的作用同样具有决定性。这个项目还处于初级阶段,我们不会停止对它的支持,不会停止跟踪它的发展,希望我们每个人的承诺都能带来预期的结果。团结在一起,我们会更加强大。关于?我们CMT关爱中心,于年在深圳市民政局登记注册,注册名:深圳市安好腓骨肌萎缩症罕见病关爱中心,本中心致力为腓骨肌萎缩症患者群体发声,帮助和关爱患者及家庭,科普宣传疾病知识,提高社会对CMT的认识,推动中国CMT医学发展,提升患者及其家庭的生活质量.中心使命:普及腓骨肌萎缩症的相关常识,提高患者生活质量中心愿景:愿每一个CMT患者都能被治愈口号:自助互助,携手同行联系我们CMT关爱中心网址:


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