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深圳BT（生物技术）产业领袖峰会即将于年11月18日在深圳会展中心隆重举办，本届峰会围绕生物技术“新风口”、生物安全、生物治疗立法监管等热点话题展开讨论，近年来，基因治疗领域也正迎来快速发展时代。基因治疗是指将用基因替换、基因补偿、基因沉默、基因编辑等策略，通过病毒载体或非病毒载体方式导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，能实现治疗性蛋白的长期表达和组织特异性表达，无需药物干预、放疗或手术治疗，即可从根源上解决传统疗法存在的一系列问题。这一新兴的治疗方法可针对单基因遗传病、代谢类疾病、神经系统疾病、失聪等多种疾病。01
基因治疗发展历程
基因治疗从概念到临床应用已经经历了漫长、艰辛的旅程。
图1：基因治疗发展历程及展望
来源：GoswamiRetal.FrontOncol.;24(9):.DunbarCEetal.Science.;.