据新华社消息，美国一家基因编辑公司近日宣布，将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国监管部门接受。
据悉，在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。
这一名为EDIT－的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中表示，该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”。声明说，美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请，允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者。
利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变，是儿童先天性失明的最常见原因，全球每10万名儿童中有２至３人罹患该病。其中，10型是最常见的类型，占该遗传病患者总数的20％至30％。目前，利伯先天性黑朦尚无有效疗法。
按计划，此项临床试验将招募10至20名患者，检验EDIT－疗法的安全性、耐受性和有效性。
无独有偶，在NatureCommunications上，张峰的基因编辑团队发表的一篇文献上揭示了腺相关病毒（AAV）介导的CRISPR-Cas9系统在血管生成相关疾病上的治疗潜能。作者们认真检测了该技术可能造成的基因编辑脱靶效应以及腺相关病毒介导技术的生物安全性后没有发现显著异常。该研究直接在小鼠体内引入腺相关病毒介导的基因编辑技术试图治疗由异常血管生成相关的眼部疾病，进一步拉近了CRISPR/Cas9技术在临床上的应用。
由此可见，人类基因技术和细胞技术在国际上的科研临床应用非常之广泛，为保障人类的身体健康这个终极目标飞速发展着，未来可期。
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