科学始终是把双刃剑。
基因空间
.11.17（星期五）
CRISPR技术的出现，将基因治疗推向了前所未有的热度，CRISPR系统以其简单的操作，较低的技术门槛，高效的编辑效率和多样的DNA修饰方式吸引了无数的科学家投入到这一领域的研究中。
短短数年内，研究突破层出不穷，从免疫细胞治疗到遗传缺陷修复，CRISPR技术的蓬勃发展使得肿瘤，艾滋病和先天性遗传病的治愈仿佛指日可待。诚然，随着科技的进步，我们对基因组的了解日益增多，对细胞功能和疾病机理的认识也突飞猛进。然而，对于人类生理发育这一复杂而精密的庞大调控体系，我们的所知仍然只是冰山一角。
我们需要认识到，各种生命活动的调控往往是网络化的，各自之间存在着平衡和相互影响。单纯的改造一个基因所产生的结果或许不是可以简单预测的。同时，不同物种、不同细胞对同一基因改造的表现可能存在巨大的差异，从而使得我们从细胞系或模式生物中获得的信息不能完全评估人体基因治疗的结果。
正因如此，我们在为实现对基因从“读”到“改”的转变而兴奋之时，更需要的是对这一技术及其应用的冷静思考和全面评估。
无论是针对生殖细胞的基因改造，还是针对成体细胞的突变修正，如何有效控制和监管基因编辑技术的基础研究和临床应用无疑是目前最为重要的一个问题。几乎所有已发布的CRISPR相关研究成果都是以提高该技术的应用性和治疗重大疾病为导向的，这些领域的进展无疑对人类健康是有着极大的促进作用。
但是，如何保证CRISPR技术的研发能够严格控制在医疗必须的应用上，而不会发展为部分人进行自身基因强化，或是“设计”子代的工具呢？即使由于技术的局限性，这一假设或许不会马上成为现实，但科研界也必须从现在就开始思考对CRISPR技术研发的监督和管理。
在这种背景下，年12月1日至3日，为期三天的人类基因编辑国际峰会在美国华盛顿特区举行。这次峰会由美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学共同组织，并邀请多个国家的代表参会讨论基因编辑技术的科学、伦理和社会问题。
经过激烈的讨论，由12个作者共同起草的大会声明提出，基因编辑相关的基础和临床前研究是非常必须的，但也必须在适当的法律和伦理监管下进行。对于基因编辑临床研究（包括临床科研和治疗）的讨论分为成体细胞和生殖细胞两部分，成体细胞编辑的临床应用，例如镰状细胞贫血和癌症免疫治疗，由于被修改的基因组不会传递给下一代，而影响的仅仅是接受者个体，所以监管机构应权衡它们的风险和潜在好处来决定是否批准。
声明同时指出：“任何生殖细胞编辑的医疗应用都是不负责任的，除非能够达到对于该技术的风险，潜在好处，以及其他方案都有了合适的理解，相关的安全性和有效性问题已经得到解决，和被提议的应用的适当性有了广泛的社会共识。并且任何临床应用都必须在适当的监管下进行。”
虽然现在还没有任何临床应用能够达到这些标准，但“随着科学知识的进步和社会认识的发展，对生殖细胞编辑的临床使用应定期重新评估。”
虽然基因编辑技术本身还有非常多的空间来进一步完善，基于基因编辑的临床应用还需要经过长期广泛的安全和伦理学讨论，但是无论社会公众对基因编辑技术的认识和观念如何改变，只要这样的研究有望消灭遗传疾病，有望治愈癌症和艾滋病等其他恶性疾病，我们就不应因噎废食，终止对这个领域的探索。
因为，科学始终是把双刃剑，我们所要做的就是用更好的工具，在合理的监管下，造福人类！
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