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MatthewHerper四年前，一种名为CRISPR-Cas9的蛋白质还不为世人所知——细菌可以用这种酶来对抗感染它们的病毒。而现在，它却作为一种迄今发明的“剪切-粘贴”DNA最高效的方式频频出现在科学实验室中。《连线》杂志（WiredMagazine）最近在一篇令人击节惊叹的封面文章中，将这种蛋白质称为“创世起源引擎”，文章作者提醒读者“系紧安全带”，因为这种便捷的DNA“编辑”酶CRISPR将改变世界。而现在，至少有一家专注于CRISPR研究的公司已经获得了资金支持，踏上了这一改变世界的征程。位于马萨诸塞州剑桥的艾迪塔斯医药公司（EditasMedicine）正是获得资金支持的对象。年11月，在来自于三岩创投（ThirdRockVentures）、北极星创投（PolarisVentures）和旗舰创投（FlagshipVentures）的4,万美元资金的支持下，艾迪塔斯医药公司成立了。这是CRISPR研究领域迈出的一大步。这家公司表示，这笔钱还没有用完。今年5月，专攻癌症细胞疗法开发的朱诺医疗公司（JunoTherapeutics）签署了一项合作协议，承诺给付艾迪塔斯2,万美元前期费用以及2,万美元研究支持资金。如果艾迪塔斯能够研发出任何有疗效的产品，则还将获得2.5亿美元。然而，昨天的一则消息让上述所有投资都不禁黯然失色了：艾迪塔斯的账户中又多了1.2亿美元巨资。该公司表示，这些钱足够其维持三年。这轮投资的领投方是一家新成立的公司，名为bng0，该公司由比尔·盖茨（BillGates）的前任科学顾问鲍里斯·尼克里茨（BorisNikolic）牵头，带领几家家族理财办公室联合成立。艾迪塔斯和盖茨办公室均确认表示，这位微软富豪兼世界首富是bng0的支持者之一。参与这轮1.2亿美元投资的还有（请先深呼吸一口）：迪尔菲尔德管理公司（DeerfieldManagement）、维京全球投资者（VikingGlobalInvestors）、富达管理及研究公司（FidelityManagementResearchCompany）、投资公司T.RowePriceAssociates管理的基金及账户、谷歌风投（GoogleVentures）、代表某客户的JennisonAssociates公司、科斯拉创投（KhoslaVentures）、EcoR1Capital公司、CasdinCapital公司、欧米茄基金（OmegaFunds）、考恩私募顾去哪投资公司（CowenPrivateInvestments）和亚历山大创投（AlexandriaVentureInvestments）公司。“他们都欣赏这一门科学的巨大潜力，”艾迪塔斯首席执行官卡特琳·波斯丽（KatrineBosley）表示，“我们和所有这些投资方的对话核心是，怎样将这一令人激动的新兴科学转化成实实在在的疗法。”对于一种甚至都没有在患者身上做过试验的技术来说，这是向前迈出的一大步——特别是在CRISPR-Cas9知识产权归属还不甚明朗的情况下。珍妮佛·杜德娜（JenniferDoudna）和伊曼纽尔·夏庞蒂埃（EmmanuelCharpentier）发布了第一篇详述如何使用这种酶来切割DNA的论文。他们为使用这种酶对核细胞DNA进行“编辑”——如同在植物、动物和人类身上进行的那样——的方法申请了专利。不过，布罗德研究所（BroadInstitute）的张峰（FengZhang，音译）也就在核细胞上使用这种酶申请了专利，并首先获得了批准。杜德娜原是艾迪塔斯的创始人，她将自己的专利授权给了位于马萨诸塞州剑桥的另一家公司Intellia。夏庞蒂埃将专利授权给位于巴塞尔的CRISPR医疗公司（CRISPRTherapeutics）。张峰则将专利授权给了艾迪塔斯。迪尔菲尔德资本管理公司董事总经理吉姆·弗林（JimFlynn）表示，他认为艾迪塔斯在知识产权方面的优势非常之强，但他最担心的并不是这一点。他认为，最好是能够首先进入市场，而不是拥有最好的知识产权。“如果你是率先带领某种能够为大众创造生存福利的产品进入市场，那么最糟糕的情况就是，你可能需要支付专利费，或许还有交叉授权费用。”弗林如是表示。艾迪塔斯在癌症研究领域的合作伙伴朱诺公司的首席执行官汉斯·毕夏普（HansBishop）也同意这一观点：“作为一家公司，从能力角度来讲，艾迪塔斯是领头羊。”艾迪塔斯CEO波斯丽表示，研发新治疗方法是她最新的焦点。其他公司可能已经在采用CRISPR-Cas9尝试研发新药物了。艾迪塔斯专注的则是基因疗法，也就是使用病毒或其他方式来将CRISPR-Cas9蛋白注入到病人的细胞中，并对使他们患病的DNA进行“编辑”。波斯丽表示，将可能在病患身上做实验的首个项目是第10型莱伯先天性黑内障（Leber’scongenitalamaurosistype10，以下简称LCA），这是一种遗传性失明症。波斯丽解释说，这一病症之所以是CRISPR-Cas9首次治疗尝试的理想选择，是因为患病部位在眼部，在这个部位，基因疗法较容易施行，也因为这一疾病是由单一的基因“拼写错误”引起的，而这种错误能够进行人为剔除。改写基因要比简单剔除困难得多。不过，波斯丽表示，即便如此，在细胞培养环境下修复LCA基因要比艾迪塔斯的科学家们此前所预想的要困难得多。CRISPR无法在正确的地方进行切割，科学家们不得不寻找一种对DNA进行两点切割，以修复断裂基因的方法。她还表示，她的团队还在努力研究一个朱诺公司的项目。血红蛋白病是艾迪塔斯公司正在研究的另一种疾病，在患有这种遗传性疾病的病患体内，红细胞中的携氧分子是有缺陷的。这将是一个较难攻克的项目：其不仅将牵涉到对DNA的“拼写错误”进行切割，更要对基因进行切实的“编辑”。所有这些项目都可能需要花费数年时间，而距公司上市或出售（为投资者实现投资回报）的时间或许还要更长。迪尔菲尔德合伙人弗林表示，他很乐意等待。他名下的基金制定了一个长达12年的计划。“我们有信心能够经受住可能到来的各种风雨。”译
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