今天是值得我们庆祝的一天！
Inois药企宣布HTT-RX试验已经完成1/2a阶段，这是历史性的一刻，因为这是首个用于治疗亨廷顿舞蹈症的基因疗法试验成功完成。
基因突变导致的突变毒性蛋白是导致亨廷顿舞蹈症的主要原因。
Ionis药企表示：在人体试验中，随着药物HTT-RX的剂量的提高，突变亨廷顿蛋白水平出现了明显的下降，并且效果远超过他们原先的期待。药物的安全性和耐受性也表现良好。
这个阶段的试验工是Ionis药企和罗氏制药共同推进的，今后，罗氏制药将负责后续的试验和开发工作。
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今天是值得我们庆祝的一天！
Inois药企宣布HTT-RX试验已经完成1/2a阶段，这是历史性的一刻，因为这是首个用于治疗亨廷顿舞蹈症的基因疗法试验成功完成。
基因突变导致的突变毒性蛋白是导致亨廷顿舞蹈症的主要原因。
Ionis药企表示：在人体试验中，随着药物HTT-RX的剂量的提高，突变亨廷顿蛋白水平出现了明显的下降，并且效果远超过他们原先的期待。药物的安全性和耐受性也表现良好。
这个阶段的试验工是Ionis药企和罗氏制药共同推进的，今后，罗氏制药将负责后续的试验和开发工作。
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