AveXis公司终于花好月圆，如愿以偿。
最新基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩（SMA）获批进入临床试验。
这个试验将立即开始，计划是招募15名六个月以下的SMA患者，采用静脉注射的方式。这个基因疗法的产品由AveXis公司符合最新良好生产条件（cGMP）的工厂生产。
这些SMA小患者将接受AVXS-治疗。试验结果预计在后年年公布。
此外，AveXis公司还在与美国食品药品管理局（FDA）协商，将在今年第四季度开始治疗2型SMA的研究。
脊髓性肌萎缩（SpinalMuscularAtrophy，SMA）是一种严重的神经肌肉疾病，症状是运动神经元的丧失，导致进行性肌无力和瘫痪。
SMA由SMN1基因的遗传缺陷引起，而SMN1是编码运动神经元SMN存活所必需的蛋白质。
SMA的发病率约为10,例新生婴儿中的一个。
在各个类型的SMA中，最严重形式是1型SMA。1型SMA由于运动神经元丧失和相关肌肉退化，大部分患者在两岁前就需要永久性呼吸支持。
