导读：新的研究表明，胰腺肿瘤如何依赖周围的细胞-称为基质细胞，以“重塑”组织进行入侵。研究人员现在正在利用这一新知识来设计更有效的药物来应对疾病，并通过测量控制该系统在患者中的基因，他们可以更好地预测存活期。胰腺癌具有特别低的存活率的一个原因是药物难以到肿瘤，但是胰腺癌细胞如何侵入相邻细胞的新知识可[详细内容]
日期: 2017/12/17
佳学基因解码为基因检测升级换代！共济失调简介共济失调症是一种由于基因序列异常引起的基因病，是可以遗传的。可以引起这种病的基因序列有很多。一个家族往往会具有同样的发病原因，而不同的家族或者没有亲缘关系的人如果患病会呈现出各不相同的特点，因此共济失调分为多种类型。但是他们都有一个共同的特征是神经系统障碍[详细内容]
日期: 2017/12/17
患有A型血友病的患者接受单次输注研究基因疗法(valoococogeneroxaparvovec)有效增加的凝血因子VIII水平。在参与研究的13名患者中，11名VIII因子水平达到正常或接近正常。治疗后患者报告的出血和VIII因子输注明显减少。研究者认为到目前为止，这项研究性基因治疗的临床数据有效[详细内容]
日期: 2017/12/16
本周二（年5月5日），葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）正式向欧盟药监局（EMA）提交了ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症）基因治疗方法（代号：GSK）的上市申请。这一基因治疗方法首先提取患者自身离体（exvivo）造血干细胞，并在体外培养。然后利用逆转录病[详细内容]
日期: 2017/12/16
美国科学家新近研发出一种新型ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因编辑技术，能在不剪切ＤＮＡ的情况下激活目标基因。这项研究有望应用于治疗肾病、糖尿病和肌肉萎缩等多种常见病。人类的许多疾病都与遗传物质ＤＮＡ有关，５年前诞生的“基因剪刀”ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９主要通过切割ＤＮＡ，在目标位置形成“双链断裂”，从而编辑[详细内容]
日期: 2017/12/15
“神话”蛋白：但开风气不为师话说清末学人龚自珍有名句“但开风气不为师”，说自己只用诗文引领潮流，但绝不开馆授徒、用朋党影响政治。这句诗后来被中国新文化运动的奠基人之一胡适先生引用，用自嘲的口吻说自己但开文学革命风气之先，成就却难称一代宗师之誉。其实想想也不奇怪，虽说人类的群星闪耀是历史进步的重要源泉[详细内容]
日期: 2017/12/15
在基因治疗后，照片显示狗的肌肉细胞中恢复了基因活力。图片来源：MITTechnologyReview年，一位英国肌肉营养不良研究员KayDavies描述了一名61岁的男子的罕见病例，他按理说是不应该活着的，因为一种当时已知的疾病。肌肉萎缩症是由肌营养不良基因突变引起的。即使只是一个错误的遗传字母也可[详细内容]
日期: 2017/12/14
初步研究表明，一个单一剂量的一个实验性基因治疗可能有助于B型血友病患者。血友病是一种遗传性疾病，是由于人们缺乏凝血所需的蛋白——凝血因子IX，或者是因为体内的凝血因子IX是有缺陷的。这种情况会导致出血过量，大约每个新生儿中就有一个发生出血过量。根据研究结果，接受基因治疗的患者可以停止注射凝血因子。这[详细内容]
日期: 2017/12/14
美国医学专家的 动物实验显示，基因疗法不仅可预防，而且还能治疗肌营养不良症。他们在研究中发现，即使是病情进入晚期的实验鼠，在接受基因疗法后，也能部分恢复已丧失的正常肌肉功能。 肌营养不良症有不同类型，其中“杜氏肌营养不良症”较为常见和致命，目前尚无有效疗法。据统计，全球平均每个新生男婴中就有一[详细内容]
日期: 2017/12/13
基因疗法一直是新兴疗法的代表之一，尽管近两年基因疗法的研究结果以挫折居多，但是众多生物医药专家都坚信基因疗法是人类未来攻克疑难杂症的最有力武器之一。作为基因疗法的先驱，BluebirdBio一直为开发基因疗法而不懈努力。最近公司表示，得益于欧洲EMA对于新疗法审批通道的优待，公司计划将其产品首先在欧[详细内容]
日期: 2017/12/12
ALD是一组隐性遗传性脂代谢病，由于细胞中 化物酶体对VLCFA的氧化发生障碍，以致VLCFA在血、脑白质、肾上腺皮质等器官和组织内大量聚积，引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良。因电影《罗伦佐的油》（LorenzosOil）而被人们知晓的洛伦佐病（Lorenzo’sOildisease[详细内容]
日期: 2017/12/12
感冒了，去药房买药。难道基因疗法也能自己动手，简单获得？基因疗法（genetherapy）可以修饰基因的表达，改变细胞的生物特征，在治疗疾病方面提供了现有疗法无法提供的潜力，因此，一时间风起云涌，方兴未艾。大量的基因治疗的研究正在进行中，研究人员尝试用基因疗法治疗恶性肿瘤，遗传性疾病，传染病和其他疑[详细内容]
日期: 2017/12/11
点击上方“转化医学网”订阅我们！干货靠谱实用来源：生物通??“睡美人”转座子被人们广泛用于基因组改造，在白血病和淋巴瘤的临床试验中表现出很大的潜力。EMBL的科学家们最近解析了“睡美人”转座子的关键结构，并在此基础上进行改良，大大提升了该转座子插入基因的效率。这项研究发表在3月31日的NatureC[详细内容]
日期: 2017/12/10
来源：健康报日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。血友病是由于基因异常导致的出血性疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。有的患者为了预防出血，从小就要每周注射1次至3次凝[详细内容]
日期: 2017/12/9
今天我们谈谈“基因疗法”，不是现在百医院号称能做的那种，而是货真价实的基因治疗。比如非常致命的新生儿重度联合免疫缺陷，又叫SCID症，是婴儿因为基因变异，导致血液中只有几种免疫细胞，而且这些细胞还会逐渐消失，导致患儿丧失所有免疫系统，任何疾病都是致命的。▲“泡泡男孩”大卫·威特，他年出生时患有重症综[详细内容]
日期: 2017/12/9
提示：本文有部分图片可能引起不适，阅读前请做好准备。哈桑（Hassan）就 了，他才7岁。年6月，哈桑被送进了德国波鸿鲁尔大学（RuhrUniversity）医院烧伤科，他看上去就像受过非人的虐待——整个人都是血红色，全身上下的皮肤几乎都是破损、水泡和感染。住院后不久，他失去了全身60%的皮肤。又过[详细内容]
日期: 2017/12/8
德国和意大利医生通过三次手术，将一个80%表皮受损的男孩从死亡线上拉了回来。现在，男孩已经健康成长了一年。这背后，是干细胞基因疗法跨过技术和行政阻碍，在病床上拯救鲜活生命。撰文KarenWeintraub翻译顾金涛审校吴非这些德国医生意识到，如果他们再不采取什么冒险的手段，眼前这个7岁的小男孩就 去[详细内容]
日期: 2017/12/8
菠萝说首先公布第五、六期肺癌答题的幸运读者，pqXu和陈好两位读者答对了全部两道问答，恭喜二位！请在后台留下您的联系方式（姓名、手机、收件地址）。其他人还有机会，继续加油！本篇是菠萝聊肺癌的第七期，关于这次科普连载的详情，大家可以点击这里查看。今天，我们来聊一聊为什么中国有那么多不吸烟的人，特别是不[详细内容]
日期: 2017/12/6
[实验原理]将外源基因克隆到含有lac启动子的表达载体中，让其在大肠杆菌中表达。先让宿主菌生长，lacI产生的阻遏蛋白与lac操纵子结合，从而不能进行外源基因的转录及表达，此时宿主菌正常生长。然后向培养基中加入lac操纵子的诱导物IPTG（异 -β-D-半乳糖），阻遏蛋白不能与操纵基因结合，则DN[详细内容]
日期: 2017/12/5
人人都希望长命百岁，但是不能如愿的多。长寿并不是一件容易的事情。不仅需要我们在日常生活中节制欲望、生活规律，也需要饮食有度，三餐准时。所谓“蚁食龟欲”就是如此。其中，最重要的，自然是每个吃货都必修的“美食”！1.苹果每日吃一个苹果可以大幅降低患老年痴呆症的风险。苹果含有的栎精具有消炎作用。苹果同时富[详细内容]
日期: 2017/12/4
