▎药明康德内容团队编辑上周FDA仅颁发了一项孤儿药资格，KrystalBiotech公司开发的治疗囊性纤维化（CysticFibrosis，CF）的在研基因疗法入围。今天药明康德内容团队将向大家介绍这款创新疗法。药物：KB研发企业：KrystalBiotech治疗疾病：囊性纤维化简介：囊性纤维化（CF）是一种因囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变使CFTR蛋白不能合成，折叠异常引起运输障碍或通道功能减少或缺失，造成细胞膜对部分离子的通透性降低并使黏液分泌过多导致的多系统疾病。CF属于常染色体隐性遗传病，不同国家和地区的发病率不一，新生儿发病率约为1/～1/，在欧美人群中的发病率较高，约为1/，东亚地区的发病率（如日本约为1/）远低于欧洲和北美洲。KB是一种吸入性、可重复给药的基因治疗产品。在临床前研究中，KB能够在体外2D和3D类器官系统中成功转染人类CF患者来源的上皮细胞，并递送功能性囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）。其他数据显示，该疗法适用于体内非侵入性吸入给药，通过在啮齿类动物健康和患病小动物模型中使用临床相关雾化器成功输送至肺部。KrystalBiotech计划于年递交IND申请。
参考资料：[1]KrystalBiotech’sKBGrantedOrphanDrugDesignationbytheFDAtoTreatPatientsWithCysticFibrosis.RetrievedAugust21,,from
