基因治疗又出事了看看华生医生怎么说

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年8月26日10:00AM伦敦

亲爱的华生,这件事说起来或许有点难为情。你知道,除了麦考夫和伊诺拉这两个亲兄妹以外,我其实还有一个同父异母的哥哥,那是我父亲年轻时惹下的一笔风流债。他母亲是俄国沙皇亲族后裔,天生丽质,性情高雅,让我父亲在遇上理智的数学家之前,难免动了凡胎之心。不幸的是,除了美貌高贵,她把血友病基因也传给了儿孙——我的侄子海默菲尔H.H(Hemophil.Holmes)患上了A型血友病,这就是他给你打咨询电话的来龙去脉。

噢,亲爱的歇洛克,这下我就弄明白了。是的,前两天拜马林研发的基因治疗A型血友病的新药被FDA拒绝许可,热切的希望被兜头冷水一浇,让他陷入极度的困惑和不安。

嗯,华生。其实他的家境不错,中规中矩的依靠注射凝血8因子,谨小慎微地生活,小事故虽然不断,但终究未铸成大错,总算大体安稳地度过25年。这种走钢丝一般的生活,外加一年将近40万美元保额的医疗支出,当他知道有一种一针就能一劳永逸的基因疗法时他怎么可能不动心呢?他盯着拜马林、Ultragenyx和Spark这几家血友病基因治疗药物研发公司已不是一天两天了。

亲爱的歇洛克,我做过军医,上过战场,见到过无数的流血场面。然而,说句实话,血友病患者的出血花样真的是让我彻底震惊和束手无策,我理解海默菲尔先生的焦虑。可是,客观的说,预计万美元的定价令人咂舌,FDA的拒绝确是出于谨慎原则,对基因治疗技术上的安全


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