本周二（年5月5日），葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）正式向欧盟药监局（EMA）提交了ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症）基因治疗方法（代号：GSK）的上市申请。这一基因治疗方法首先提取患者自身离体（exvivo）造血干细胞，并在体外培养。然后利用逆转录病毒将正常ADA（腺苷脱氨酶）基因导入自体造血干细胞。最后将改造后的干细胞回输患者体内，达到治疗疾病目的。
本次上市申请是基于此前18例患者的治疗结果，全部患者均生存至今，最早的治疗患者到今天已存活超过11.5年。92%患者治疗取得效果。
虽然早在年，欧盟就批准uniQure公司治疗家族性高脂血症的基因治疗药物Glybera上市，该药也是西方世界第一个获批上市的基因治疗药物。但时至今日，仍未能真正商业化用于患者。究其原因，就在于新药真正用到患者身上还有很多繁复的工作，包括与政府、保险公司、医院、医生、药品流通企业、患者等的多方面协调。这些工作对于小生物制药公司来说可谓难上加难，只有大制药公司通过多年的积累，才能顺利推进这些工作。所以GSK提交基因治疗药物上市申请被认为是基因治疗领域又一个里程碑式事件。因为制药巨擎首次真正踏入基因治疗的临床应用领域，预示着基因治疗进入了实操阶段。
GSK对基因治疗非常看重，此前针对DMD的最大规模基因治疗临床试验GSK外显子51跳跃III期临床试验也是GSK主导完成的。（北京中科皮肤医院好不好治疗白癜风要花多少钱
