患有A型血友病的患者接受单次输注研究基因疗法(valoococogeneroxaparvovec)有效增加的凝血因子VIII水平。在参与研究的13名患者中，11名VIII因子水平达到正常或接近正常。
治疗后患者报告的出血和VIII因子输注明显减少。
研究者认为到目前为止，这项研究性基因治疗的临床数据有效，即增加了因子VIII水平和降低年度出血率。血友病A是一种单一的基因疾病，具有明确的因果关系，具有广泛的治疗窗口，是基因治疗的理想候选者。许多临床试验参与者VIII因子水平正常或接近正常水平，这一临床结果有可能改善目前必须每隔一天注入VIII因子的受试者的生命，通过这种实验性治疗，这些患者有机会“表型治愈”。
美国血液学会（ASH）年会上报告，同时在12月9日在线发表在新英格兰医学杂志上。
希望这项研究能够早日完善，应用于临床，治疗更多的患者。
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