美国科学家新近研发出一种新型ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因编辑技术，能在不剪切ＤＮＡ的情况下激活目标基因。这项研究有望应用于治疗肾病、糖尿病和肌肉萎缩等多种常见病。
人类的许多疾病都与遗传物质ＤＮＡ有关，５年前诞生的“基因剪刀”ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９主要通过切割ＤＮＡ，在目标位置形成“双链断裂”，从而编辑或删除特定基因，达到治病目的。不过，许多研究人员反对在人体中使用这一手术。
研究人员解释说，在老版本ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９中，作为“剪刀”的Ｃａｓ９酶在“向导”ＲＮＡ的指引下到特定位置开展切割工作。但近来一些研究者开始改用失活版本的Ｃａｓ９酶，因此新版本“剪刀”不再具有切割能力。
同时，研究人员给这些失活Ｃａｓ９酶附上能发挥分子开关作用的转录激活因子，从而激活目标基因。但新出现的问题是，失活Ｃａｓ９酶与转录激活因子结合在一起的块头太大，难以用常规的腺相关病毒作为运输工具运送到细胞内部。
伊斯皮苏亚团队的解决办法是，分开运送失活Ｃａｓ９酶和转录激活因子及“向导”ＲＮＡ。“向导”ＲＮＡ经过优化，能把转录激活因子带到目标位置与失活Ｃａｓ９酶结合，从而激活目标基因。
发表在新一期美国《细胞》杂志上的初步结果显示，这种新版基因编辑技术在患病小鼠身上应用效果良好。小鼠的急性肾损伤、１型糖尿病和肌肉萎缩症病情均获得改善，没有导致不必要的基因突变。
目前，伊斯皮苏亚团队正在进一步提高“新工具”的效率，并准备应用到更多类型的细胞和器官中，以治疗多种人类疾病、再生特定器官以及扭转听力下降等衰老相关的进程。
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