中科荣获公益中国爱心救助定点医院 http://m.39.net/disease/a_6108180.html▎药明康德内容团队编辑日前，SareptaTherapeutics和CodiakBioSciences公司联合宣布，双方达成一项全球研究合作协议，将共同设计和开发工程化外泌体（exosome）治疗药物，递送治疗神经肌肉疾病的基因疗法，基因编辑疗法和RNA疗法。工程化外泌体提供了在不触发适应性免疫反应的情况下有效递送基因疗法的潜力，并且让基因疗法重复给药成为可能。目前的基因疗法大多使用腺相关病毒（AAV）作为递送基因疗法的载体。然而，这种递送方式有一定的局限性：首先，很多人因为曾经受到过AAV的感染，体内存在高水平的AAV中和抗体。它们可以导致基因疗法失效。其次，接受过一次基因疗法治疗的患者体内也会产生针对AAV载体的中和抗体。这意味着如果基因疗法失效，他们无法再次接受同一基因疗法的治疗。因此，多家生物技术公司在开发不依赖于AAV载体的基因疗法递送方式。外泌体是人体细胞分泌的天然纳米颗粒，它作为机体的细胞间通讯系统，促进细胞间多种分子的转移。由于它们来源于人类细胞，本身没有免疫原性，因此作为基因疗法的靶向递送系统具有独特的优势。通过其专有的engEx平台，Codiak可以改造外泌体，让它们向研究人员感兴趣的细胞类型递送特定“货物”。此次合作将利用Codiak的外泌体工程能力与Sarepta在精准遗传医学方面的专业知识，开发下一代治疗药物，用于几乎没有或没有治疗选择的神经肌肉疾病患者。
图片来源：Codiak公司
