科学子刊基因编辑技术再获突破刘如谦

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▎药明康德内容团队编辑

基因编辑领域的顶尖学者、Broad研究所的刘如谦(DavidLiu)教授与哈佛医学院专注于耳鼻喉科研究的JeffreyHolt教授合作,近日在《科学》子刊发表一项新成果,为众多遗传性耳聋患者带来一种潜在治疗策略。他们利用新颖的单碱基编辑技术,在小鼠内耳中成功修正了导致耳聋的一种基因错误,让小鼠恢复部分听力。研究人员相信,这种方法经过进一步完善,也将有助于提高耳聋患者的听力。值得一提的是,这是利用基因组编辑技术修复隐性致病突变的首个成功例子。▲这项研究获得了《科学》


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