慢病毒基因疗法可纠正Wiskott-Aldrich综合征患者的血小板表型和功能
LentiviralgenetherapycorrectsplateletphenotypeandfunctioninpatientswithWiskott-Aldrichsyndrome
Wiskott-Aldrich综合征是一种严重的X-连锁原发性免疫缺陷，每万名男婴中就有4人受到影响。在严重的情况下，它会导致威胁生命的出血，并且预期寿命不到15年。Sereni等人研究了未经治疗的患者的血小板缺陷，并分析了慢病毒基因疗法如何改善血小板功能障碍。他们的观察阐明了该疗法在治疗开始后不久可以纠正表型和功能异常的程度。
