蓝鸟发展史
风头来了，挡也挡不住，此后的蓝鸟在市场备受瞩目。据媒体报道，蓝鸟当时股价最高时翻了9倍。同时还被认为是大型制药企业极具吸引力的收购目标。、连续两年蓝鸟与Alexion一起位列美国医药媒体FiercePharma最有可能被收购的十大并购标的。年12月Alexion被阿斯利康以亿美元的价格收购。好运来临时，既要享受它也要提防它，因为你不知道它什么时候就会溜走。一时风光无限的蓝鸟在年似乎迎来了他的水逆年。年5月，FDA拒绝蓝鸟和BMS的CAR-T疗法用于难治性多发性骨髓瘤患者的BLA。年11月，由于未能与FDA就补充数据的需求达成协议，蓝鸟生物LentiGlobin疗法用于镰状细胞的申请被迫推迟一整年。此前LentiGlobin在欧洲的上市刚刚因为制造问题被迫推迟了几个月。水逆延续到了年。农历新年时节，因LentiGlobinI期临床试验（HGB-）的镰刀状细胞贫血症患者分别诊断出AML和MDS，由此，Bluebird宣布终止LentiGlobin在镰状细胞病中的I/II，III期临床研究。受此影响，蓝鸟股价跌去38%。现在，FDA与EMA又接连暂缓蓝鸟推进基因治疗产品的动作，不知道蓝鸟的水逆何时能结束。基因治疗：颠簸从未停止实际上，基因治疗的风险和不确定性一直都存在，行业发展中潜藏的担忧也从未停止。蓝鸟的挫折或许只是行业现象的一角。上世纪90年代，基因治疗的临床试验开始火热展开。年，第一个基因治疗的成功临床案例更是令基因治疗风头无两。然而，年美国一名患者在接受基因治疗后因腺病毒载体引发的严重免疫副反应死亡，以及随后一系列试验暴露出的严重副作用，使得基因治疗跌落神坛。
不过，具有“一次注射，长期疗效”之称的基因治疗一直让人们心怀期待，因而对其探索从未停止。沉寂多年后，该疗法“卷土重来”。年8月，诺华自主研发的Kymriah获FDA批准，用于治疗急性淋巴细胞白血病，成为头个基因疗法。同年8月，诺华的突破性CAR-T疗法Kymriah获得FDA批准；10月，吉利德的CAR-T疗法Yescarta获批，12月SparkTherapeutics开发的AAV基因疗法Luxturna也获FDA批准上市。
到年，已经有6款基因疗法上市，5款处于BLA阶段，20款进入临床III期，从早期单基因遗传病扩展至16种疾病领域，种适应症。只是，有时候华美的袍下总会藏着令人烦恼的虱子，行业繁荣发展的背后还有从未停止的负面信息。
年8月，用于治疗A型血友病的基因疗法Roctavian出人意料地遭到FDA拒绝批准；不到5个月，基因治疗领域又遭遇了2次挫折。UniQure正在探索一名研究志愿者的肝癌是否是由其针对B型血友病的基因疗法所引起。而该行业的顶级开发商之一Sarepta在披露一项关键研究未达到主要目标之一后，其针对杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法也面临重大质疑。
结语新技术遭遇挫折其实不是稀奇事，任何进步都需要在失败的分析和反思中产出。在公布接受HGB-治疗的患者出现AML副作用这一公告时，蓝鸟指出，正在寻找并确定该患者发生AML的病因，同时查看“疑似意外严重不良反应”与用于制造LentiGlobin的BB慢病毒载体之间是否存在任何联系。
实际上，载体的局限性一直是基因治疗的潜在障碍。目前应用的各种载体，尽管经过优化改造，仍然存在各种各样问题，比如免疫原性、整合致突变能力、基因容量、靶向性等，远远无法满足基因治疗对于不同特性载体的需求。未来很长一段时期，对已有载体的生物学研究和优化改造，以及开发更加多样化的病毒和非病毒载体等都是基因治疗研发的关键环节。当然，资本向来无情，蓝鸟生物的暴跌在预料之中。资本之外，或许应该给新兴技术发展多些时间与包容。最后，细胞/基因治疗领域值得探讨的内容远不止于此，我们能在这个领域看到哪些具有潜力的发展方向？面对竞争日益激烈的赛道，又该如何做出具有竞争力的选择？面临的工艺开发与生产放大难题又如何突破？如何进行合规的临床设计、申报和备案？……”年4月9日-10日由佰傲谷主办的TG-Bio第二届免疫治疗技术大会将特邀40余位最前沿的行业专家，针对CAR-T疗法及细胞基因全产业链做出最全方位的分析与解读！
参考来源：
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