在你不了解的基因编辑领域,一场风暴正在酝

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极客公园

基因编辑

许多人类历史轨迹的重大拐点,往往发生在不为人知的角落和时刻。

当人类享受着精准医疗和个性化制药的科技成果时,很少有人知道这项被誉为生命科学「阿波罗登月计划」的人类基因组计划(HGP)肇始于30年前美国圣达菲的一次看似平常的研讨会。

而在未来,当人类成为了自然界的造物主,拥有了近乎长生的能力时,他们也许不会记得,这一切源自于年5月10日,一个看似非常平凡的日子。

这一天,哈佛大学乔治·丘奇教授(GeorgeChurch)和纽约大学杰夫·博伊科博士(JefD.Boek)召集了来自全世界的名科学家聚首哈佛医学院,召开了人类基因组编辑计划(TheGenomeProject–Write)组织会议。

人类基因组计划在落幕13年后,迎来了它的2.0版本,而基因革命的浪潮,也从「读基因」进化到了「写基因」阶段。这些来自世界各地的顶尖遗传学家、合成生物学家、生物伦理学家聚在一起,只讨论一个问题——人类应该如何开始编写基因。

这是一次密不透风的会议。为了让每一位科学家都可以无所顾忌地畅所欲言,会议将所有媒体屏蔽在外。因此,外界对这个会议知之甚少。

而这次会议决定了人类未来的基因编辑能力将达到怎样的高度。在接下来的10年中,科学家们的终极目标是合成人类基因组的30亿个碱基对,在这个技术不断成熟的过程中,很多当下医疗行业还束手无策的难题,都将迎刃而解。

一场基因革命即将到来,而在这个不为人知的领域中,你非常有必要了解一些重大的变化,因为它们绝不只是存在于学术报告和闭门会议中,而是你在有生之年能够享用的美妙成果。

“从「读基因」到「写基因」

故事要从年说起,那一年,美国科学家法兰西斯·柯林斯(FrancisS.Collins)与克雷格·文特尔(J.CraigVenter)共同发起了人类基因组计划(HGP),由美、英、日、法、德、中等多国参与。

人类基因组计划在年4月宣告完成,人类基因组测序代表着科学和医学的新起点,生命的谜题不再晦涩难懂,人类第一次有能力去阅读大自然为人类设计的完整基因蓝图。

当人类基因组的全貌渐渐展开,美国的基因行业在-年迎来了「梦与希望」的年代。在资本的推动下,此时期出现了一大批药厂。不过人们很快发现,人类在这份图纸面前所能做的事情还非常有限。短暂的繁荣后,市场很快就冷却了下来,基因行业在年坠入了低谷,并在低谷中徘徊了10年。

而在当时,已经有人不满足于「读基因」,开始设法「写基因」了。

人类基因组计划的发起人之一,克雷格·文特尔是一个科学怪咖,他认为美国国家卫生研究院(NIH)的研究效率太低,于是创建了自己的研究所,并和人类基因组计划竞争。年5月,文特尔宣布成功创造出了第一个「人造生命」。

文特尔「合成」的,是最简单的单核生物:支原体。其基因总量约为万个碱基对。这种被改造过的微生物可作为下一代生物燃料,或生产特定化学药剂。今年3月文特尔声称,他的目标是去掉所有不必要的基因,合成基因量最少的自由生物体,少到只有个基因。这种极简的、快速繁殖的微生物对研究者来说非常有价值。

而合成内容庞大的哺乳类动物的基因组,则完全是另一种情况。首先,按照目前基因合成的成本,每个核酸大约需要3美分,合成数十亿个碱基对的成本是非常高的。另外,科学家需要先用化学的方法合成小片段,再用生物的方法,将小片段编制成大片段,而在这一环节中,还是存在瓶颈,即便能够合成了大片段,如何它传递到细胞里面,这一步也亟待技术来解决。

然而,基因合成目前还刚刚起步,随着人类基因组计划2.0的推进,未来必然会有成本更低、效率更高的基因编辑方式出现,人类能够制造出的生物体也会越来越复杂而丰富。

“基因产业凤凰涅槃

资本和产业的遇冷并不能阻止基因技术的发展。年,人类基因组计划第一次完成基因测序,共计投入了30亿美元,而现在普通人做一次基因测序只需要0美元甚至更低——基因测序的成本下降速度远远超过了摩尔定律。

基因编辑领域也迎来了重大技术突破。年,科学家发现,细菌用以对抗病毒的CRISPR-Cas9系统,可以作为简单、灵活的基因组编辑工具。过去的基因修改技术,需要制造大量的人工蛋白,并且只能一个一个地修改基因。而CRISPR的优势在于,它是通过对细胞DNA进行精确地靶向修饰来发挥作用,能够实现批量地修改基因,且编写能力更加高效精准。这让基因编辑的技术难度大大降低,不再只是一两个实验室才能做的项目。

JenniferDoudna和EmmanuelleCharpentier因发现CRISPR-Cas9系统获得了年生命科学突破奖

尽管诞生只有短短三年,CRISPR-Cas9技术日臻成熟,并成为生物和医疗领域最可能产生的颠覆性的研究工具。《连线》杂志称其「有可能用来建造一个无疾病、无饥饿、无污染的新世界」。

这个被称为「创世纪引擎」的技术也成功获得了资本的


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