纽福斯基因治疗给眼遗传病患者带来光明

武汉纽福斯生物科技有限公司(WuhanNeurophthBiologicalTechnologyLimitedCompany)是中国首家眼科基因药物研发公司,坐落在国家级生物产业园“武汉光谷生物城”。致力于基因治疗眼遗传疾病的研究和药物研发。

纽福斯公司首先选择Leber’s遗传性视神经病变(LHON)作为突破口,LHON是导致青少年双目失明的最常见原因之一,患者多在14~0岁发病,在较短时间内双眼视力急剧下降到0.1以下,从年德国Leber医生发现该病至今,LHON没有有效的治疗方法。从年开始进行大量基础研究,年完成全球首例Leber’s遗传性视神经病变患者的基因治疗临床研究,参与临床研究的9例leber’s遗传性视神经病变基因治疗的患者至今已经观察6年,其疗效和安全性得到了充分的验证,注射药物后患者的视网膜外观和形态没有异常(如图1所示),其中一例患者视力从0.08提高到0.8。该研究获得年度“全球十大基因技术突破”、年“中国眼科十大新闻”。目前正努力将该药物向临床推进。

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纽福斯公司已经启动LHON二代基因药物,三代基因药物的研究和开发,以及罕见位点突变LHON的基因治疗。同时致力于其它眼遗传疾病基因治疗的研究,如视网膜色素变性,先天黑矇症等,正在研发一系列的基因药物,希望能够为广大眼遗传疾病的患者带来光明,解除痛苦。

公司规划3~5年后将进入美国,欧洲等国际眼科市场,努力成为在眼科遗传病基因治疗领域具有国际化竞争力的创新型研发公司。

联系人:蔡先生

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