导语：细胞和基因治疗领域（CGT）近几个月经历了史无前例的进展，这在几年前几乎不可想象。现在是时候暂停一下，回顾一些最近的亮点。
关键词：基因治疗
今年，两种嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗产品：诺华（Novartis）的Kymriah和Kite/Gilead的Yescarta，因疗效显着得到FDA批准。
基因治疗领域。美国FDA顾问团队（和患者）一致推荐SparkTherapeutics的腺相关病毒（AAV2）基因疗法Luxturna用以治疗罕见的失明。该方法通过视网膜下注射病毒进行基因治疗。
来自蓝鸟生物（bluebirdBio）STARBEAM临床试验，体外慢病毒治疗肾上腺脑白质营养不良（CALD）获得持续阳性结果，上个月发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。
根据《NEJM》本月发表的一篇论文，AveXis公司的编码SMA1的AAV9病毒在单次剂量给药后显着改善脊髓性肌萎缩症患儿的存活率和运动功能。
这确实是令人兴奋的时刻——创新的步伐似乎令人难以置信。以细胞和基因治疗为基础的活性药物由于其引人注目的临床数据而进入主流视野，几十家大大小小的公司正在推进下一代CGT疗法。现在，有必要反思一下，我们到底走得多快、走了多远。
一夜成名直到年，很少有人能预测到CGT领域能够如此迅速地取得今天的进展。基因疗法曾经被叫停。年，在宾夕法尼亚州佩恩市进行的鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症（OTCD）基因治疗试验中，在一名叫做JesseGelsinger的患者意外死亡后，AAV基因治疗几乎完全进入停滞状态。大多数早期涉足该领域的私营企业放弃了这个方向，只剩下几个勇敢的学术界研究者继续艰难推动该领域的前行。
