喜讯!近日,成都高新区企业成都美杰赛尔生物科技有限公司在国际顶尖期刊《自然?医学》在线发表首个基因编辑I期临床试验结果:安全有效。美杰赛尔董事长兼首席科学家、成都高新区生物产业专家联合会专家会员邓涛博士为论文并列第一作者。
成都美杰赛尔生物科技有限公司是成都高新区细胞治疗领域的代表企业,公司董事长邓涛博士作为年省“千人计划”专家,归国后带领团队开发了的世界首个CRISPR基因编辑的T细胞治疗肺癌技术及制品,一直专注于国际前沿精准细胞治疗技术及产品开发。
(论文名:SafetyandfeasibilityofCRISPR-editedTcellsinpatientswithrefractorynon-small-celllungcancer)
“这是CRISPR-Cas9基因编辑用于癌症治疗令人振奋的一步。由此,研究人员得出结论:CRISPR/Cas9基因编辑的T细胞的临床应用通常是安全可行的,未来的试验应使用改进的基因编辑方法来提高治疗效果。
基因编辑技术是近年生物技术领域的热点,通过对靶标基因进行特定修饰,敲出“不良基因”或插入“功能基因”,进而达到治疗目的。高效、便捷的第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9是目前临床转化研究应用最为广泛的基因编辑技术。
正如加州大学伯克利分校基因编辑开拓者JenniferA.Doudna在《自然》杂志发表评述:基因编辑技术用于许多疾病的临床治疗已经备受期待。这是改变医疗方案的重大机遇,是需要科学家、医生、生物伦理学家以及监管机构的精诚合作,以确保基因编辑在临床应用中的安全性、有效性的重要时代。这对很多病人来说影响巨大,刻不容缓。而随着不断技术创新、工艺优化、精准治疗方案的探索,最终开发出安全、有效的人类基因编辑细胞迭代产品将为期不远。
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