破局血友病,首款基因疗法获批受阻之际的思

▎药明康德内容团队编辑当你在蓝天下肆意蹦跑的时候，你要知道这种自由是有些人天生无法企及的，他们会因为吃奶、睡觉、翻身或者伸腿就引发不住的出血、甚至因此危及生命，他们被称为“玻璃娃娃”，他们是血友病患者。从没有任何治疗选择、到能够控制病情的替代疗法的出现，技术的爆发给患者带来了治疗选择，但大部分患者依然需要频繁输注凝血因子来控制病情。由此，具有“一针治愈”潜力的基因疗法是众多患者的期待，而BioMarin公司开发的血友病A基因疗法valocococogeneroxaparvovec更是业界