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本来有望成为第三个基因新药，结果却意外狠狠吃了闭门羹。
这个悲催的基因新药，就是BioMarin（百傲万里）公司治疗血友病A型的BMN,Roctavian。
继治疗脊髓肌萎缩的Zolgensma，治疗黑朦症的Luxturna这两个基因疗法接连获批上市后，许多人都寄予厚望，认为BMN将是第三个获批上市的基因新药。这是因为，百傲万里不仅有数据支持，而且，势在必得，于去年12月就提交了新药上市申请。
这个上市申请，是基于一年的临床试验数据，表明，接受有效剂量治疗的所有13名孩子，都无一例外减少了出血的发生。
血友病是一种显性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。由于凝血因子缺失或缺陷，患者在走路时也可能关节出血不止。血友病分为两种，常见的是甲型血友病，在个男孩中就有一人发病。
这个申请原定在今年上半年就出结果，因为疫情影响，推迟到8月21日。在8月18日的完全回复信中，FDA表示，申请的审查周期已完成，按当前形式进行审批，申请无法通过。
这个消息打击之大，震惊的程度不言而喻。纳斯达克上市的百傲万里公司股价跳水，下跌35%还多，市值一天之间缩水了75亿美元。
为什么会被拒绝？
这个拒绝透露了什么信息？
对于还在临床试验中的基因疗法，
这个拒绝有着什么意义？
让健点子小编带你一起，深入到这个基因新药被拒绝的背后，对于目前仍在开发中的基因疗法的三个信息吧！
首先，FDA认为，基因疗法需要一致性，就是前后的临床试验结果需要连贯，从而能够支持这个治疗的效果的持久性。
仅仅是依据前期（第1/2期）的临床试验数据，没有完全提交第三期的患者长期（2年）的随访结果，可能无法让一个基因疗法在短时间内获批。
FDA这次拒绝批准的结论依据是，研究BMN-（第1/2期临床试验）和阶段研究（三期临床试验）之间存在差异，限制FDA依靠第1/2阶段研究来支持效果的持久性的能力。
目前，Roctavian治疗血友病A型的第三期的研究于9年11月全面完成，而最后一名患者将于年11月完成为期两年的跟踪治疗。
(Biomarin公司血友病基因新药被拒，股价跳水）
因此FDA建议，百傲万里完成第三期的研究，并提交所有研究参与者的两年跟踪研究的安全性和有效性数据。
这意味着，最快的获批时间，也得等到年。
第二个信息，就是长期数据支持。
随着越来越多的基因疗法不断进入临床研究，监管部门希望能有长期（2年）的数据和更多的患者研究来支持有效性和安全性。
比如，百傲万里的第1/2期研究，招募了13名患者，属于小规模的临床试验。
而第三期临床试验，就有名患者，规模扩大，对于这个基因疗法能否在更大规模的患者中是否安全有效，也是一个真正的考验。
第三个信息，不同的病种，基因新药批准的紧迫性也不一样。
比如，脊髓肌萎缩（SMA）1型，是一种严重的危及生命的神经退行性疾病，患有SMA的婴儿一般活不过2岁生日，因此，临床急需新治疗手段，FDA也希望能尽快批准治疗SMA的新药。
相比SMA，血友病虽然严重，但是，目前有多种治疗手段，凝血因子的使用也能有效控制血友病，因此，对于新药的紧迫性没有SMA高。
对于其他退行性遗传罕见病，比如，杜氏肌营养不良（DMD），是否会有与SMA一样的紧迫性呢？
目前，因为还没有一个治疗DMD的基因新药申请上市，因此，还不得而知。但是，随着辉瑞公司的PF-和Sarepta公司的SRP-两个基因疗法齐头并进，先后在年进入三期临床试验，因此，这个问题已经提到上了日程。
随着基因药的风起云涌，批准的标准也在不断提高。虽然可能要再等待1-2年，甚至更长时间，可是，临床数据才是新药批准的依据。如果能在更多患者上证明是安全，有效，效果耐用持久，那么，对于患者和医生来说，也不是一件坏事。
(哪一个更好？需要时间和数据的验证）
因为，作为一次性治疗，基因疗法与其他新药还不一样，需要在耐用上显示长期效果才行。本来价格就一个天价（万人民币元）另一个超天价（万），如果，一次治疗失败，再去寻求其他的治疗，不但需要更多的花费，而且对于治疗来说，也有可能耽误最佳的治疗时机。
基因新药上市门槛提高，
安全有效还要耐用。
你认同吗？
你愿意等吗？
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