什么是基因治疗？
我们的基因由DNA组成，控制着我们身体所有功能的代码，基因损伤，如突变，是导致癌症、血液病及其他情况基因缺陷的根本原因。基因治疗是由患者自身细胞提供，来替换发生故障或缺失的基因，或增加新的基因，来尝试治疗癌症或使身体增加抵抗疾病的能力。
科学家们尝试了大量的方法来做到这一点：
1、替换缺失或突变的基因，这是最常见的方法。
2、改变基因调控的方式，导致癌症的突变基因如果可以处于关闭状态，就可以不导致疾病甚至开启了对抗疾病模式。
3、让癌细胞更容易被身体的免疫系统识别，来提升机体对抗疾病的应答，也被称为免疫疗法。
基因疗法如何为细胞提供新的基因？
使用基因疗法，DNA通过传送载体被带入患者的体内，载体通常是经过特殊处理的病毒，然后这个载体将基因插入细胞的DNA中。
基因治疗的步骤？
对患者来说，基因疗法的过程相对简单：
1、首先，通过两种方式之一（骨髓或动员造血细胞）收集患者干细胞。
2、有时患者需要化疗，通过这种方式消除部分正常细胞及骨髓中正在生成的细胞，来为新的细胞提供空间。
3、在实验室，来自血液或骨髓的干细胞被暴露在病毒或其他可携带目标基因的载体中。
4、当干细胞接受载体，并将携带的基因融入他们的DNA，这些细胞将被静脉回输给患者。
丹娜法伯的基因疗法临床试验：
通过临床试验和研究，丹娜法伯-波士顿儿童中心的基因治疗处于国际领先地位。自年，基因疗法已经治疗了来自11个国家的25位患者。目前，丹娜法伯-波士顿儿童中心是全球基因疗法临床研究的领袖之一。目前正在针对以下病种进行临床试验：
1、B型血友病
2、血液细胞紊乱——恶性和非恶性
3、复发性急性淋巴细胞白血病(ALL)
4、肾上腺脑白质失养症(ALD)
5、X-连锁严重联合免疫缺陷(X-SCID)
6、维斯科特-奥尔德里奇综合征（WAS）
7、慢性肉芽肿病(CGD)
全球肿瘤医生网可协助患者申请参与基因疗法的临床试验，详情致电--或登录全球肿瘤医生网。
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