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这一疗法的优势是，通过修改细胞的基因组，可能只需要一次治疗就能够改善患者的终生视力问题。
策划撰写：温暖
3月5日，由张锋博士创建的EditasMedicine公司和艾尔建（Allergan）公司联合宣布，名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。
Brilliance临床试验计划注册约18名患者，入组患者包括成年和儿科（3-17岁）患者。他们的一只眼睛将接受一剂AGN-的视网膜下注射。入组患者可能被分为5个小队，接受3种不同剂量的基因编辑疗法。
据悉该临床试验旨在试验基于CRISPR基因编辑技术在研疗法AGN-（EDIT-），用于治疗Leber先天性黑朦10（LCA10）患者中的安全性、耐受性和疗效。这是AGN-世界上首项在患者体内给药的CRISPR基因编辑疗法。
那先天性黑朦究竟是一种怎样的疾病呢？
先天性黑朦是一类遗传性视网膜退化疾病，至少在18个基因片段上的突变可以导致这种疾病，它也是遗传性儿童失明最常见的原因。一般来说，先天性黑朦的症状会在孩子出生后第一年显现，它会导致孩子视力丧失乃至完全失明。其中最常见的先天性黑朦是LCA10，它是由CEP基因上的突变造成的，在所有先天性黑朦患者中占据的比例为20%-30%。
而AGN-作为一款基于CRISPR技术的基因编辑疗法，具体来说，它是将编码Cas9的基因和两个指导RNA（gRNA）装载到AAV5病毒载体中。AGN-通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，以此将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时，gRNGA指导的基因编辑就能够消除、逆转CEP基因上致病的IVS26突变，从而改善感光细胞功能，让患者收益。
这一疗法的优势是，通过修改细胞的基因组，可能只需要一次治疗就能够改善患者的终生视力问题。
EditasMedicine总裁兼首席执行官CynthiaCollins表示：“不论从科学还是医学角度来看，完成首例患者给药都是一个重要的历史性事件，对于患有先天性黑朦的人而言尤其重要。”
前面已经提到EditasMedicine公司是由张锋博士创建的，张锋博士是当今备受
