AGN-（EDIT-）是第一种给患者服用的体内CRISPR药物
正在进行BRILLIANCE临床试验的其他患者入组
年3月4日，爱尔兰都柏林和马萨诸塞州剑桥市-全球领先的制药公司Allerganplc（AGN）和领先的基因组编辑公司EditasMedicine，Inc.（EDIT）今天宣布，世界公认的学术眼科中心俄勒冈健康与科学大学（OHSU）凯西眼科研究所（CaseyEyeInstitute），其BRILLIANCE临床试验AGN-（EDIT-）中的第一位患者正在接受治疗。
AGN-（EDIT-）是一种通过视网膜下注射给药的实验药物，正在开发中，用于治疗Leber先天性黑蒙症10（LCA10），后者是由中心体蛋白（CEP）基因突变引起的遗传性失明。BRILLIANCE临床试验是一项1/2期研究，旨在评估AGN-对诊断为LCA10的患者的治疗，并且是世界上第一个针对CRISPR基因组编辑药物的体内研究。该试验将评估AGN-在约18名LCA10患者体内的安全性，耐受性和疗效。
EditasMedicine总裁兼首席执行官辛西娅·柯林斯（CynthiaCollins）表示：“对于科学，医学而言，首位接受BRILLIANCE剂量治疗的患者，标志着实现CRISPR药物治疗持久性毁灭性疾病（如LCA10）的希望和潜力的重大里程碑。而CRISPR药物可以持久地治疗毁灭性疾病，如LCA10。我们期待与您分享这项临床试验和我们未来将更新的眼科计划。”
“目前，患有LCA10的患者没有批准的治疗选择。多年来，艾尔建（Allergan）一直致力于推进眼部护理治疗。在这项具有历史意义的临床试验中，第一位患者得到治疗后，标志着AGN-临床计划的发展迈出了重要的一步，并朝着我们为LCA10患者开发改变游戏规则的药物的目标也迈进了一步，”董事长兼首席执行官BrentSaunders说，Allergan。
“我们在该临床试验中的第一种治疗方法是向具有致病性基因突变的患者提供新的和有希望的治疗方法的重要一步。OHSU很荣幸能够参与解决以前无法治愈的疾病，例如Leber先天性黑蒙症10，”肯尼思·C·斯旺（KennethC.Swan）眼科学副教授，医学博士MarkPennesi博士说。俄勒冈健康与科学大学Casey眼科研究所Casey眼科遗传学，第一位接受AGN-治疗的患者的首席研究员和注册医师。
埃里克·皮尔斯（EricA.Pierce），医学博士，遗传性视网膜疾病服务主任，马萨诸塞州眼与耳的眼基因组学研究所所长，哈佛医学院眼科教授威廉·查特洛斯（WilliamF.Chatlos）和首席研究员在BRILLIANCE临床试验中，他也评论说：“我们医院有悠久的历史，曾为患者开发改变生命的药物，我们很高兴能成为开发基于CRISPR的实验药物的领导者，该实验药物可利用Allergan和Editas治疗CEP相关的视网膜疾病。”
关于AGN-（EDIT-）的BRILLIANCE1/2期临床试验
AGN-（EDIT-）的BRILLIANCE1/2期临床试验用于治疗Leber先天性黑蒙症10（LCA10），将评估AGN-在大约18名患有这种疾病的患者中的安全性，耐受性和疗效。这项开放标签，多中心，临床试验将招募多达五个队列的三个剂量水平的患者。进行一系列基线视敏度评估符合入组条件的成人和儿童患者（3至17岁）。患者将通过一只眼睛通过视网膜下注射单次给予AGN-。有关更多详细信息，请访问
