你身体细胞中的基因在你的健康中扮演着重要角色—事实上，一个或多个有缺陷的基因会使你生病。
认识到这一点，科学家们几十年来一直在研究修改基因或用健康基因替换有缺陷基因的方法，从而治疗、治愈或预防疾病。
现在，对基因疗法的研究终于获得了回报。年8月以来，美国食品与药物管理局（FDA）已经批准了3个基因疗法治疗产品，在各自领域都是首开先河的。
其中两个产品重新编程患者自身细胞来攻击一种致命性癌症，而最近批准的产品则针对一种由特定基因突变导致的疾病。
细胞和基因之间是什么关系？它们如何相互作用？
细胞是所有生物的基本构筑模块，人体是由数万亿细胞组成的。我们的细胞中有成千上万的基因，这些基因为产生特定蛋白质和酶从而制造肌肉、骨骼和血液提供信息，而肌肉、骨骼和血液等组织则反过来支持我们身体的大部分功能，比如消化、制造能量和生长。
基因疗法如何发挥作用？
有时，一个基因的全部或部分在出生时就有缺陷或缺失，或者在成年期发生改变或突变。任何这些变异都可能破坏蛋白质的制造方式，从而导致健康问题或疾病。
基因疗法可以在体内和体外进行。这张信息图以简单方式说明了基因疗法如何在体内发挥作用。
在基因疗法中，科学家可以根据所存在的问题在几种方法中进行选择。他们可以使用正常基因来替换导致医学问题的基因，可以添加基因来帮助身体对抗或治疗疾病，或者关闭导致问题的基因。
为了将新基因直接插入细胞，科学家们使用一种被称为“载体”的运载工具，这种载体经过基因工程（改造）来递送基因。
例如，病毒具备将遗传物质递送到细胞中的自然能力，因此可以被用作载体。不过，在病毒被用于携带治疗基因进入人类细胞之前，需要进行修改以消除其导致传染病的能力。
基因疗法可以用于在身体内部和外部修改细胞。当需要在体内进行时，医生会将携带该基因的载体直接注射到拥有缺陷细胞的身体部位。
在身体外部修改细胞的基因疗法中，可以从患者体内采集血液、骨髓或其他组织，然后在实验室中将特定类型的细胞分离出来，并将含有所需基因的载体引入其中。这些细胞被保留在实验室里增殖，然后被注射回患者体内继续增殖，最终产生预期的效果。
在基因疗法上市之前
在一家公司能够营销用于人类的基因疗法产品之前，这种基因疗法产品必须经过安全性和有效性测试，以便FDA科学家结合益处来考虑该疗法的风险能否被接受。
基因疗法有望改变医学，为罹患难治甚至无法治愈疾病的患者提供选择。随着科学家们继续在这一疗法中取得长足进展，FDA将致力于通过促进对具有拯救生命潜力的突破性疗法的审查来加快其开发。
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