探索基因治疗的EmmanuelleCha

导读:EmmanuelleCharpentier已经获得10项久负盛名的科学奖项,并正式出任德国马普学会感染生物学研究所所长。年,她与同事联合创立了基因疗法公司“CRISPR治疗”。在获得巨大成功的同时,她也深陷关于CRISPR-Cas9技术的专利之战中。

我并未改变,我也不会变。我成为了能让自己站在这里的科学家。

除了电脑,EmmanuelleCharpentier的办公室一无所有。但穿过走廊,她的实验室里人来人往。6个月前,Charpentier搬到德国柏林。她用几周时间就重新开始研究工作,但别的事情她决定暂缓行动。“我们都决定尽可能快地开展研究。”她说。

Charpentier的工作间也是其科学生涯的折射——她似乎总是搬家,以便保证科研能继续进行。现年48岁的她在过去20年间曾供职于5个不同国家的9个研究所。“我总是需要自己‘白手起家’。”她说。但Charpentier在法国巴黎巴斯德研究所的博士生导师PatriceCourvalin说:“她的资源非常丰富,她甚至能在荒岛上建一个实验室。”

流动的生活方式似乎没有阻碍这位微生物学家的研究。Charpentier因基因编辑技术CRISPR-Cas9而闻名于世。该技术变革了生物医学研究人员操作和理解基因的能力。

到今年,她已经获得10项久负盛名的科学奖项,并正式出任德国马普学会感染生物学研究所所长。年,她与同事联合创立了基因疗法公司“CRISPR治疗”。在获得巨大成功的同时,Charpentier也深陷关于CRISPR-Cas9技术的专利之战中。

但聚光灯下的生活并不适合Charpentier。“法国哲学家Jean-PaulSartre曾说,获奖会让你转变成机构。我只是试着继续工作,并保持脚踏实地。”她似乎做到了。近日,Charpentier在《自然》杂志发表了一篇论文,揭示了一个被证明比CRISPR-Cas9更有效的CRISPR系统的机制。

Charpentier在同事眼中是一个热情、谦逊和有紧迫感的人。“她是一个身材娇小的人,但意志力坚强。”CRISPR治疗首席执行官RodgerNovak说。

推动医学发展

在巴黎附近的一个小镇长大的Charpentier有一个明确的目标:推动医学发展。父母支持她的理想,但没有给她任何指导。Charpentier也曾学习钢琴和芭蕾舞剧,但她更倾向学习医学,并最终走上生命科学研究道路。

从巴黎第六大学本科毕业后,她决定在附近的巴斯德研究所攻读博士学位。她的博士项目包括分析细菌DNA片段。这些片段游弋在基因和细胞间,使耐药性得以传播。

Charpentier回忆道,自己的部门在这所历史悠久的研究所里是“年轻和有趣的”部分。她喜欢在圣热纳维耶芙图书馆学习,“我认为已经找到了自己的天地。”她说。

Charpentier希望能在巴斯德研究所建立一个实验室,于是,她选择到国外进行博士后研究,以积累经验。“我是一个典型的上世纪90年代法国学生。我计划在短暂留学后,一直在祖国工作。”

后来,她选择到美国洛克菲勒大学微生物学家ElaineTuomanen的实验室工作,致力于研究肺炎双球菌。这种微生物是肺炎、脑膜炎和败血症的主要致病菌,与运动遗传因子有特殊的单向转动关系。

Charpentier进行了一系列艰苦实验,以找出病原体如何监控和阻止相关元素,以及如何抵抗万古霉素。一开始,她对要前往遥远的纽约感到恐惧,但到达洛克菲勒大学后,她发现自己没那么恋家。

之后,她又来到田纳西州孟菲斯市,并进入纽约大学皮肤细胞生物学家PamelaCowin的实验室。在那里,Charpentier开始接触哺乳动物基因。Cowin记得Charpentier是她第一个不需要时刻照看的博士后。“她能按计划工作。她努力、严谨和细致。”她说。

很快,Charpentier就发现,制作转基因小鼠比操纵细菌更难。她花费两年时间,撰写了一篇控制毛发生长的论文。从此,她渴望开发出一款更好的遗传编辑工具。

在纽约完成了另一个博士后项目后,Charpentier意识到自己需要更独立并回到了欧洲。而在美国的经历让她更认同自己是欧洲人,而非仅是法国人,于是她选择了奥地利维也纳。年,她来到这里的一所大学,并依靠不算稳定的短期经费运行了一个小实验室。

“我必须自力更生。”她说。然而,“我想要理解细菌的每个生化过程是如何被规定的”。最终,她揭示了小RNA分子在基因调节方面的重要性,并开始了针对各类细菌的不同项目。Charpentier保证了持续获得经费。

反其道而行之

Charpentier也是在维也纳开始







































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