惟视眼科原创资讯
欢迎转发，谢绝转载
APAO，来自美国RtinaCntrofOhio的SubrHuang在大会上给大家介绍了眼基因治疗的最新进展——眼基因治疗的3期随机对照临床试验成功！
眼疾治疗需要多方的合作，主要包括四大方面：手术、药物、生物科技以及基因免疫相关再生医学。
回顾
在为眼基因治疗3期随机对照临床试验的成功而激动之前，先回顾一下基因治疗的历程。
年——ThompsonD等研究者发现视网膜遗传性RPE65突变基因（IOVS；41:-）。
年——AxlandGM等研究者通过基因治疗在自小失明的犬身上重建视觉（NaturGntics;;28:92-95）
年——RPE65基因治疗运用，改善Lbr先天性黑矇的患者的视力及视功能，未见免疫排斥。
此时此刻
年BltranWA等成功将基因治疗用于视网膜色素变性的疾病晚期，结果发表在PNAS上（PNAS,Oct27;(43):E-53）。
基因治疗怎么操作？
如下图所示，设计含有治疗基因的腺病毒载体，然后注射入视网膜下，最后通过多亮度下活动功能测试（MLMT,MultiLuminancMobilityTstlayout）以及其它对比敏感度等方法测试治疗效果。
多亮度下活动功能测试（MLMT,MultiLuminancMobilityTstlayout）
在治疗前后，让患者在不同亮度、设置了各种障碍物的地图方格上，指导其行走，评估其视觉重建情况。
通过录像可以直观的看到患者：
治疗前，行走速度特别慢，磕磕碰碰；
治疗后，走起路来，行走自然，可以躲开各种障碍物。
成功！
未来
患者将继续随访，希望早日上市，造福更多患者。
这只是开端，希望基因治疗在临床上可以应用于其它眼疾。
客官，这篇文章有意思不？下载APP接着看！点击下方“阅读原文”即可！
↓↓↓赞赏
