医麦客近期热门报道★注册人数超过丨BPIT生物药创新技术大会即将在上海开幕★风向标丨家国内生物创新药企业4月齐聚上海，见证下一个医药蓝海时代
年4月4日/医麦客新闻eMedClubNews/--基因治疗是运用重组DNA技术，将具有正常基因及其表达所需的序列导入到病变细胞或体细胞中，以替代或补偿缺陷基因的功能，或抑制基因的过度表达，从而达到治疗遗传性或获得性疾病的目的。相比于其他药物，基因治疗的优势在于解决根本问题，有望通过一次性方式治疗疾病。
在过去几年里，基因治疗领域得到了极大的发展，越来越多的疾病通过基因疗法得到控制和治疗，年第一季度结束了，小编整理了这一季度内最热门的关于基因治疗的文章，一起来看看吧：年1月13日，NatureBiomedicalEngineering和NatureBiotechnology接连发文，均指向一种介于病毒载体与非病毒载体之间的类病毒体（virus-likeparticle,VLP）递送技术，在这两篇研究报道中，都是递送的CRISPR/Cas9mRNA，分别在湿性年龄相关黄斑变性和疱疹性基质性角膜炎小鼠模型中展现了治疗潜力。
推荐阅读：Nature两篇连发，创新型mRNA递送技术将引领基因治疗领域新一轮风潮丨医麦新观察年1月5日,VLP-mRNA是一种通用型的、瞬时性的CRISPR递送工具，兼具高效和安全的优点。该技术无疑将帮助CRISPR体内基因编辑治疗时代的真正来临，为无药可治或有药难治的遗传性、获得性以及感染性疾病的患者带来新的希望。推荐阅读：VLP-mRNA递送技术：打通基因编辑体内治疗的最后一公里丨医麦黑科技年3月2日，外媒报道了一个星期大的脊髓性肌萎缩症(SMA）患儿Lexa接受了诺华的SMA基因疗法Zolgensma。据报道，这有可能是目前Zolgensma治疗的最小的孩子。推荐阅读：出生仅4天！SMA患儿接受全球最贵基因疗法丨医麦猛爆料年1月18日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。推荐阅读：我国基因编辑技术步入临床发展阶段，未来已来丨医麦新观察年2月17日,bluebirdbio，Inc.（Nasdaq：BLUE）今天宣布，该公司已将其针对镰状细胞病（SCD）的LentiGlobin基因治疗的1/2期（HGB-）和3期（HGB-）研究暂时暂停，原因是据报道，该研究疑似发生了急性髓细胞白血病（AML）的意外严重不良反应（SUSAR）。推荐阅读：突发：bluebirdbio宣布暂时停止LentiGlobin基因治疗镰状细胞病的1/2期和3期研究丨医麦猛爆料年1月20日，纽福斯生物科技有限公司的全资子公司NeurophthTherapeutics,Inc.（下文简称纽福斯）宣布与AAVnerGeneInc.，一家专注于腺相关病毒(AAV)技术的公司建立全球战略合作伙伴关系。推荐阅读：纽福斯与AAVnerGene就新一代眼科基因治疗AAV载体技术建N立全球战略合作伙伴关系丨医麦猛爆料年2月23日，派真生物（PackGene）与颇尔（Pall）有限公司签署战略合作协议。双方就基于基因治疗大规模AAV生产开展密切合作，赋能工艺平台，共同为全球基因疗法开发客户提供更高效的解决方案。推荐阅读：中国基因治疗里程碑合作，病毒载体CDMO派真生物携手颇尔开发基因治疗生产技术丨医麦猛爆料年2月28日，南京北恒生物科技有限公司与浙江大医院合作，发表了首篇基于CRISPR/Cas9基因编辑的CD19/CD22双靶点通用型CAR-T细胞产品CTA，治疗复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）的临床研究论文。推荐阅读：北恒生物联合浙江大医院发表首篇基于CRISPR/Cas9基因编辑双靶点通用型CAR-T治疗B急淋的临床研究成果年1月13日，致力于开发高效、经济的细胞疗法治疗癌症的全球临床阶段生物制药公司亘喜生物科技集团（NASDAQ:GRCL，简称“亘喜生物”）开发的GCg注射液已于年12月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准开展I/II期临床试验，其中II期临床试验数据将作为关键临床研究用于支持上市。推荐阅读：亘喜生物GCg国内首个供者来源异基因CAR-T细胞疗法获批进入I/II期注册临床研究想了解更多行业内咨询，前沿科技，在我们即将举办的生物药创新大会上，我们聚焦医学热门领域，