大公司
显著提高晚期乳腺癌患者总生存期
礼来CDK4/6抑制剂3期结果积极
药明康德：今日，礼来（EliLillyandCompany）公司宣布，CDK4/6抑制剂Verzenio（abemaciclib）在治疗HR阳性，HER2阴性晚期乳腺癌患者的3期临床试验中，显著延长患者总生存期。新闻稿指出，Verzenio是第一款也是唯一一款与fulvestrant联用，能够显著延长患者总生存期的CDK4/6抑制剂。
Verzenio是一款CDK4/6抑制剂。CDK4/6通过与D-细胞周期蛋白（cyclin）结合被激活。在ER阳性乳腺癌细胞系中，细胞周期蛋白D1和CDK4/6能够促进视网膜母细胞瘤蛋白（Rb）的磷酸化，以及细胞周期进展和细胞增殖。
在体外实验中，Verzenio能够抑制Rb蛋白的磷酸化，阻断细胞周期从G1向S期的进展，从而导致细胞衰老和凋亡。它已经获得FDA批准治疗HR阳性，HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者。
SightMD收购
眼科诊所ParkAvenueEyeInstitute
动脉网：获悉，综合眼科医疗服务提供商SightMD收购眼科诊所ParkAvenueEyeInstitute。ParkAvenueEyeInstitute将成为SightMD在曼哈顿的第二个办公地点。
此次收购后，ParkAvenueEyeInstitute将向SightMD团队提供30多年的眼科医疗经验，SightMD的眼科医疗服务业务拓展至纽约曼哈顿。
ParkAvenueEyeInstitute位于曼哈顿的帕克大街，该诊所的负责人是RobertR.Ditkoff。ParkAvenue拥有专业的眼科医生，这些医生具备丰富的专业知识和高水平专业技能，能够提供全面的眼科治疗及视力护理服务。
多发性硬化症新药3期临床结果积极
今年有望获得批准
药明康德：今日，Alkermes和渤健（Biogen）公司宣布，一项治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的3期临床试验获得积极顶线结果。与富马酸二甲酯Tecfidera（dimethylfumarate）相比，具有独特化学结构的新型口服富马酸盐diroximelfumarate的疗效相当，而且具备更好的胃肠道（gastrointestinal,GI）安全性和耐受性。
Diroximelfumarate是一种口服富马酸盐（fumarate）的前体。它在体内能够被迅速转化为富马酸单甲酯。富马酸单甲酯能够通过激活名为Nrf2的转录因子减少氧化应激产生的损伤。目前，diroximelfumarate正在接受美国FDA的审评，预计在今年第四季度获得回复。
K药显示TNBC手术前疗效
美中药源：昨天默沙东公布了其PD-1抗体Keytruda在三阴性乳腺癌（TNBC）手术前与化疗联用的Keynote-三期临床中期分析结果，这个有位患者参与的临床试验显示化疗背景上加入K药显著提高病理完全应答率（pCR）、这个疗效与PD-L1表达水平无关，达到该试验的一个一级终点。该试验将继续进行，以评价另一个一级终点无事件生存期（EFS）的差异。
投融资
生物技术公司EveloBiosciences
完成万美元债务融资
动脉网：通过外媒资讯获悉，生物技术公司EveloBiosciences宣布与医疗保健投资公司K2HealthVentures（K2HV）签订金额为万美元的贷款和担保协议，推动新型口服生物制剂平台药物研发。交易结束时，Evelo借了万美元。这些资金用于偿还Evelo之前的万美元贷款，并将用于该公司营运以及为Evelo产品的推进提供资金。
无惧路长雄关克！盛世泰科获洪泰领投逾亿元A+轮融资创鉴汇：7月30日，苏州生物医药产业园（BioBAY）的盛世泰科宣布获得洪泰资本领投，农银国际跟投共逾亿元A+轮融资，本轮融资主要用于继续推进降糖新药盛格列汀的临床实验及其他在研创新药项目的研究进展，同时对于已经完成一致性评价的孤儿药品种将在明年初推向市场。
年，盛世泰科在苏州BioBAY成立，致力于小分子创新药研发、生产和销售。公司的核心产品盛格列汀为DPP-4抑制剂类降糖新药，目前完成1期临床实验，有望成为同类最优产品，同时储备开发抗癌新药项目。领投方为洪泰资本控股，由洪泰基金发展而来，是中国独具优势的多元化投资控股公司，由著名企业家俞敏洪先生和资深投资银行家盛希泰先生于年共同创立。洪泰医疗投资团队认为：盛世泰科在产品线设计方面进行了短期、中期、中长期、长期的布局，创始团队均在医药行业有多年研发、创业、企业经营的经验，研发及经营人才配合较好，研发领域各有侧重，团队组合优势显著。
大政策
新闻联播报道药品营销有巨变赛柏蓝：日前，《新闻联播》报道“深圳：试点药品集团采购改革成效显著”，给予这个药品采购模式肯定，或全国推广。
报道显示，我国现行的采购平台普遍存在招采不一的问题，药品即使中标，医院也可能买不到，药厂、医院、招标采购平台之间没有约束机制，直接后果就是频繁出现的断药情况，而深圳市药品集团采购改革解决了药品供应保障问题。
据悉，目前广东省14个城市参加了深圳市药品集团采购，深圳市充分利用大数据，掌握了采购目录品种的全国销售价格，结合深圳市药品使用量，和药厂直接谈判，部分重大、慢性疾病常用药降幅超过50%，肿瘤用药降幅达到70%，综合降幅21.99%。仅年，深圳市节约医药费用15.16亿元。
新技术
靶向TMED9蛋白有望治疗多种毒性蛋白病生物探索：如今，在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、哈佛医医院的研究人员发现一些毒性蛋白病（toxicproteinopathy）可能起源自一个以前未被认识到的原因：细胞运输网络（称为分泌途径）中单个特定步骤发生堵塞，其中这种细胞分泌途径要么将蛋白递送至细胞表面，要么将蛋白递送至细胞中的蛋白处理系统之一。
这一发现来自对一种称为MUC1肾病（MUC1kidneydisease,MKD）的罕见疾病的研究，在这种疾病中，这些研究人员发现它起源自肾细胞中MUC1蛋白的错误折叠版本的有害堆积。此外，他们发现肾细胞未能移除这种错误折叠蛋白可追溯到这种细胞分泌途径中的一个特定分子步骤，而且显而易见的是，一种称为BRD的化合物能够清除这种堵塞。这种化合物在人肾细胞、肾脏类器官（患者细胞经改造后在培养皿中产生的微型肾脏）和MKD动物模型中起作用。BRD可能是开发治疗MKD和其他毒性蛋白病的新药物的起点。不过就目前而言，人们尚没有针对这些毒性蛋白病的治疗方法。论文通讯作者、哈佛医学院副教授、布罗德研究所肾病计划主任、医院肾脏专家AnnaGreka说道，“我想到的是在研究MKD致病机制的过程中，我们发现了关于细胞如何处理错误折叠蛋白的迷人的新生物学特性，这些关键的新见解可能有助于我们解决几种破坏性疾病。我们的研究团队正在全天候工作，旨在将这些发现转化为我们能够尽快为患者带来的新疗法。”
CRISPR基因编辑在治疗遗传性肌
营养不良中接连取得重要突破
转化医学网：研究人员使用CRISPR-dCas9技术，通过AAV9型病毒载体递送，激活LAMA1基因，从而上调了Lama1蛋白的表达，MDC1A疾病模型小鼠在接受这种治疗后，能够预防肌肉消耗和麻痹症状，而且该方法能够帮助已经出现肌营养不良症状的小鼠恢复部分肌肉功能。
总的来说，这些数据证明了CRISPR-dCas9介导的上调Lama1蛋白的方法是可行的，而且有明显的治疗益处，这表明无需引入基因突变，即可对先天性肌营养不良1A型（MDC1A）患者进行治疗。而且该方法对多种疾病调节基因具有广泛的适用性，并且可以作为许多先天性遗传疾病和后天性疾病的治疗策略。
新型纳米颗粒更高效地将CRISPR基因编辑工具递送到细胞中生物谷：在一项新的研究中，来自中国科学院和美国塔夫茨大学的研究人员开发出一种在肝脏中显著改善的递送CRISPR/Cas9基因编辑工具的方法。这种递送方法使用生物可降解的合成脂质纳米颗粒，将这些基因编辑工具递送到细胞中，精确地改变细胞的遗传密码，效率高达90%。根据这些研究人员的说法，这些纳米颗粒是迄今为止报道的最有效的CRISPR/Cas9递送工具之一，并且可能有助于克服技术障碍，使得基因编辑在一系列临床治疗应用中得以实现。
这项研究中描述的脂质纳米颗粒包埋编码Cas9的信使RNA（mRNA）。一旦这些包含sgRNA的纳米颗粒的内含物释放到细胞中，细胞中的蛋白制造工厂接管这种mRNA模板，并利用这种模板表达Cas9蛋白，从而实现这种基因编辑工具的作用。这些纳米颗粒的一种独特特征在于它们是由脂肪链中含有二硫键的合成脂质制成。当这些纳米颗粒进入细胞中时，细胞中的环境破坏了二硫键而将它们拆解开，从而导致它们中的内含物快速高效地释放到细胞中。
例癌症患者的TP53突变揭示了基因功能新亮点中国生物技术网：来自美国贝勒医学院的研究人员对TP53突变进行了最全面的研究，以更好地理解导致这一重要基因失活的过程。
研究团队在分析了这个庞大的数据样本库后，对TP53基因突变如何影响癌症有了更透彻的了解。他们发现，在所有被研究的癌症类型中，TP53突变在存活率较低的患者中更为常见。他们也找到了一种更准确预测预后的方法。Donehower说：“我在突变TP53肿瘤中发现了四个上调基因，其表达与患者预后相关。如果这四个基因高表达，那么患者更有可能预后不良。相反，这些基因表达非常低，那患者可能会活得更长，预后也更好。这将让我们更好地了解其表现，而非仅仅判断是不是TP53的突变体。”
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