00年10月8日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心（CDE）已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。ET-01是CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液。
这是目前国内首个获NMPA受理的CRISPR基因编辑疗法临床试验申请。此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国，地中海贫血病基因携带者高达万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。当前，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。
针对β地中海贫血，国外基因编辑疗法领先企业也多有布局。目前CRISPRTherapeutics旗下的CTX管线处于I/II期临床，IntelliaTherapeutics下的类似产品也在美国开展I期临床，而EditasMedicine的管线预计在明年才进入I期临床。据GrandViewResearch预测，地贫单病种的0年市场规模为35.3亿美元。
创药深度
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据了解，博雅辑因已于年在广州南沙区建立了cGMP标准的基因编辑临床转化应用基地，并于年在第61届美国血液学年会(ASH)上发布了ET-01规模化生产及临床前安全性和有效性实验数据。
博雅辑因ASH会议数据（来源：博雅辑因
