1月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，博雅辑因的针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01获准进入临床，这是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
ET-01的通用名为CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。
02国内首个通用CAR-T产品启动临床年1月18日，亘喜生物的CD19靶向CAR-T产品GCG首次启动了I期临床，用于异基因移植后复发难治性CD19阳性急性B淋巴细胞白血病，是国内首款进入临床的供者来源异基因CAR-T细胞疗法。
GCg利用人类白细胞抗原（HLA）匹配的供体T细胞，能够解决与自体CAR-T细胞疗法相关的T细胞适应性的问题。该治疗采集干细胞移植供体的健康T细胞，通过慢病毒转导制备靶向CD19肿瘤细胞，针对经异基因骨髓移植后复发的B急性淋巴细胞白血病患者。与使用患者自身的T细胞相比，这种策略下的T细胞状态更好（Tcellfitness），预期产生的疗效更佳。
03非侵入性神经刺激器获FDA突破性医疗器械认定
近日，CognitoTherapeutics宣布其采用Gamma射频技术开发的非侵入性神经刺激器械获得美国FDA突破性医疗器械（BreakthroughDeviceDesignation）认定，用于治疗阿尔茨海默病相关认知和功能症状。
该产品是CognitoTherapeutics神经退行性疾病和其他慢性疾病数字疗法产品管线中的首个产品。FDA的突破性医疗器械项目旨在帮助患者更及时地获得能够更有效治疗或诊断危及生命或不可逆衰弱性疾病的创新技术。
04FDA批准拜耳/默沙东心衰新药上市1月20日，美国FDA
