Voyager股票走势（来源：谷歌）这也是数月以来Voyager面临的第二项临床试验暂停命令。今年10月，FDA暂停了其针对亨廷顿舞蹈症基因疗法VY-HTT01的新药临床试验申请（IND）。亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传性神经退行性疾病。本次叫停的研究RESTORE-1是一项旨在评估基因疗法VY-AADC是否具有治疗帕金森病潜力的临床II期试验。本周二晚，Voyager公布了最新的临床试验暂停进展。其合作伙伴Neurocrine提交了一份参加RESTORE-1研究受试者磁共振成像出现异常的安全性研究报告。也就是这份报告，FDA宣布暂停针对VY-AADC的RESTORE-1临床试验。Voyager在一份申明中指出，这项观察的临床意义目前尚不清楚，正在评估其意义。Voyager方面表示，将会和合作伙伴与FDA以及数据与安全监察委员会（DSMB）保持紧密合作，以确定RESTORE-1临床试验的下一步计划。这并不是RESTORE-1研究第一次被叫停，此前由于新冠疫情该试验已暂停。早在今年9月，Voyager公布了VY-AADC治疗帕金森病的Ib期临床试验数据，这项研究评估了一次性VY-AADC治疗帕金森病三年后的安全性和有效性。数据显示，一次性VY-AADC治疗可能有助于恢复大脑将左旋多巴转化为多巴胺的能力，同时可以持续减少“关闭”期，增“开启”期，有效改善运动症状。当时，临床试验的主要研究者，加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所神经病学教授ChadChristine表示，VY-AADC有望成为治疗帕金森病的第一个基因疗法。帕金森病（PD）是一种慢性、进行性、神经退行性疾病，主要会影响运动神经系统。这是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，全球约有近万左右病例。帕金森病的主要病症在于多巴胺的丧失和神经元变性，同时缺失了大脑中合成多巴胺所需的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC），从而导致了运动、神经精神系统、自主神经系统正常功能。目前，虽有一些针对帕金森病的上市药物，但是现阶段帕金森病无法被彻底治愈。多巴胺是一种神经递质，调控着中枢神经系统的多种生理功能，参与并调控机体运动。左旋多巴是多巴胺的前体药物，其本身没有药理活性，需要通过AADC转化成多巴胺方可能发挥药效。随着帕金森病病情进展，AADC会逐渐减少，脑部合成的多巴胺也随之减少。VY-AADC是一种正处于临床阶段的重组腺相关病毒（AAV）血清型2载体，可以编码人类AADC基因，从而促使脑部产生AADC，将左旋多巴转化为多巴胺，从而缓解帕金森症状。VY-AADC由Voyager和神经分泌生物科学公司NeurocrineBiosciences（Neurocrine）共同开发，正处于III期临床试验阶段。Voyager是一家成立于年的基因疗法公司，已于年成功登陆纳斯达克。Voyager的核心技术是AAV基因治疗，开发了多款针对严重神经系统疾病的基因疗法，其主打产品是进展最快的VY-AADC。图
Voyager在研管线（来源：Voyager
