基因编辑再应用ldquo心脏病预防

“心脏病预防针”如果面世,你会来一针吗?

心脏病一直是人类健康的重要杀手,也是医学领域的重要攻克目标,目前我们看到的是在这一领域仍有诸多困难需要克服。

“心脏病预防针”

最近,美国的一家初创公司开始研发“心脏病预防针”,旨在通过基因编辑疗法降低心脏病的发病率,并预计在3年内开启人体实验。

自从基因编辑婴儿事件发生以来,人们对基因编辑产生了一些争论,但无论如何,正确合理合法的使用这一技术相信可以为人类带来更多福音。

这家新兴生物技术公司名为VerveTherapeutics,医院基因组医学中心主任、前哈佛医学院心脏病专家SekarKathiresan创立。其基因编辑计划得到谷歌母公司Alphabet风险投资基金的支持,完成了万美元的A轮融资。

改变心脏病的治疗方式

心血管疾病长久以来都是威胁人类生命健康的一大杀手,根据世界医学权威杂志《柳叶刀》年发布的《全球疾病负担报告》显示,在中国,最致命的三种疾病是脑卒中、冠心病以及慢性阻塞性肺病,这三种疾病造成的死亡人数占年全部死亡人数的46%。而以世界卫生组织的定义,心血管病是心脏和血管疾患引起的,包括冠心病、脑卒中、高血压、心衰等。换言之,中国最致命三大健康杀手,心血管疾病占去两个。

而人体内的胆固醇含量与心脏病的发病率相关,随着年龄的增长,胆固醇可能会堵塞血管并最终导致心脏病发作。此项研究主要运用CRISPR-Cas9基因编辑技术,转变肝脏中参与制造低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的PCSK9基因。该公司的首席科学顾问、宾夕法尼亚大学的遗传学家克朗·穆苏努鲁(KiranMusunru)曾使用CRISPR-Cas9修饰小鼠的PCSK9基因,成功地将小鼠的胆固醇降低了35%至40%。

大多数心脏病患者需要每天服药,但现有的心脏药物存在价格高、副作用大等缺点。基因编辑疗法可以将心脏病的治疗范式从每日吃药、每月注射药物转变成“一劳永逸”方式。即通过一次性基因治疗就可以永久性地防止心脏病发作,心脏病基因编辑疗法将有望改变心脏病的治疗方式。

不同于基因编辑婴儿事件,研发人员强调其只开发编辑体细胞的治疗方法,这种基因编辑不会传递给后代。年,《科技日报》曾报道克朗·穆苏努鲁及其同事的PCSK9基因编辑研究。两人当时发表在美国心脏协会杂志《循环研究》发表的研究显示,通过基因组剪辑技术转变PCSK9肝脏基因的功能,可以降低心脏病发作风险。他们的动物实验表明,只需打一针就能永久降低小鼠体内胆固醇水平,使心脏病发作风险降低40%到90%。当时,克朗·穆苏努鲁表示,“这一方法来治疗心脏病,从实验室到人类临床试验,可能还要10年左右”。

除了预防,还有3D打印“心脏“

当然除了预防还需要治疗,此前提到的3D心脏相信就是未来心脏病的另一条出路之一。

在4月15日,以色列特拉维夫大学科研人员宣布,他们成功以病人自身的组织为原材料,3D打印出全球首颗拥有细胞、血管、心室和心房的“完整”心脏,实现世界首例3D打印“心脏”。这颗“心脏“的突破性在于过去3D打印打印出的仅仅是没有血管的简单“心脏”结构,而这次的“心脏”具有细胞和血管,并且未来还能植入人体。该"心脏"的优势还在于使用的是患者自身组织作为“原材料”,使患者免去了靠药物来防止排斥反应的痛苦,并将因此实现量身定制的功能。

医学与科学技术不断发展,相信心脏病将来一定会被攻克。

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