急性白血病是一种造血干细胞的恶性克隆性疾病。这种疾病多发于儿童和青少年人群，目前，白血病的低龄化仍在持续。今年年初，美国食品药物管理局（FDA）开启了医学领域的新纪元。这项难以治愈的恶性病，或将正式列入可治愈范围。
12岁女孩艾米丽?怀特海德是第一位接受白血病基因改造治疗的儿童。据《纽约时报》报道，她和父亲一同出现在周三FDA肿瘤药物专家咨询委员会的会议上，呼吁委员会批准这种挽救了她生命的治疗方式。年，当时只有6岁的医院接受了一项研究性治疗。尽管出现了严重的副作用——高烧、血压下降、肺充血。但她成功摆脱了癌症，并且至今没有复发。
12岁的艾米丽·怀特海德和她的父母出现在FDA会议上。图据纽约时报
“我们相信如果这项治疗得到批准，将拯救世界上成千上万儿童的生命。”艾米丽的父亲汤姆?怀特海德在会议上告诉专家“我希望有一天在场的各位能告诉你们的后代，你们是终止将化疗和放疗这类有毒药物治疗作为标准治疗的一份子，并将血癌变为了可治愈的疾病，即使在复发后大多数人仍然存活。”
根据《纽约时报》报道，诺华公司向FDA提供的主要证据来自对63名患者的研究数据，这些人在年4月至年8月期间接受了该项治疗。其中52人（82.5%）的病情得到好转，对于复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者这类危重病来说，这是极其高的救治率。
根据《人民日报》报道，急性淋巴细胞白血病患病儿童通过化疗，90%可以缓解，60%到70%可以治愈，5年存活率达75%-82%。但仍有30%左右的病人需要骨髓移植治疗，这一部分就是所谓的难治性急性白血病。尽管治愈率并不高，很多父母还是决定“赌一把”，这部分病人可能已经尝试过所有治疗方法，不幸的是都失败了，而CAR-T的出现则能拯救这部分最难医治的人群。
参与研究的美国白血病和淋巴瘤协会的首席医疗官格温?尼克尔斯博士称：“这是一个全新的世界，一项令人感到振奋的治疗方式。”
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