镰状细胞病SCD新药CRISPRC

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基因编辑公司CRISPRTherapeutics与合作伙伴Vertex近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予CTX优先药物资格（PRIME），该药是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，用于治疗重度镰状细胞病（SCD）。此次PRIME的授予是基于CRISPR和Vertex开展的一项评估CTX治疗严重SCD患者的1/2期临床试验的数据。

PRIME是EMA在年3月推出的一个快速审批项目，与美国FDA的突破性药物资格（BTD）项目相似，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程，尽早使患者受益。入围PRIME的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。获得PRIME资格的药物，必须有初步临床证据和非临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情。