摘要
·第三代基因技术CRISPR/Cas作为一种最新涌现的基因组编辑工具，目前已广泛用于模式生物研究、医疗、植物作物、农业畜牧等领域。
·最近，我国科学家及其团队运用CAR-T疗法完成了一项具有划时代意义的实验：基因编辑技术治疗白血病和艾滋病。
·浙江大学的辛虎虎教授作为采访对象针对基因编辑的原理和具体案例给出了解答。基因编辑也存在争议点，该系统目前是生命科学的实验工具，但是还无法应用于人体。其一是基因编辑技术的脱靶问题，另一个是伦理问题，例如基因编辑婴儿的案例等。
本期专家
浙江大学药学院
辛虎虎教授
·实验室成立于年10月，隶属于浙江大学药物制剂研究所，主要研究方向为生物材料及纳米医学。
·年浙江大学动物科学学院博士毕业，年10月-年6月为南方科技大学和复旦大学联合培养博士后。
·主持了广东省自然科学基金1项。以第一作者或共同作者发表SCI论文7篇，核心期刊论文1篇。
（科普动画《基因编辑在医学应用上的可行性》）
基因技术·出现改变了人们的生活
21世纪，随着科学技术的不断发展，基因编辑技术逐渐走入了大众视野。基因编辑技术不断发展，到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具，因其操作简单、成本低、高效率，近几年成为炙手可热的基因编辑手段，目前已广泛用于模式生物研究，医疗，植物作物，农业畜牧等领域。
当然在医学上它的应用十分广泛，基因治疗通过导入正常基因或者编辑修复缺陷基因，实现治疗疾病的目的。目前，利用基因编辑技术在多种疾病，如单基因遗传病、眼科疾病、艾滋病及肿瘤等的基因治疗中得到了应用。
基因编辑技术在艾滋病、肿瘤治疗等领域也取得了初步进展。主要是与免疫治疗相结合，尤其是与CAR(chimericantigenreceptor)T细胞，该方法在白血病、淋巴瘤和部分实体瘤中有巨大的发展前景。
以往基因编辑技术在医疗领域中的应用局限于细胞内，或应用于动物临床研究，而随着基因编辑技术的不断成熟，其在基因治疗中的应用正式进入到了人体临床阶段。年，美国著名生物医学治疗公Sangamo对外宣布，其已经针对部分单基因遗传病开展了相关人体临床试验，并进行了在人体内部的基因编辑试验，这是基因编辑技术的一个里程碑，标志着基因编辑因治疗中的应用进入到了人体临床阶段。
基因编辑技术·在医疗领域大放异彩
·基因治疗通过导入正常基因或者编辑修复缺陷基因，实现治疗疾病的目的。目前，利用基因编辑技术在多种疾病，如单基因遗传病、眼科疾病、艾滋病及肿瘤等的基因治疗中得到了应用。
·随着基因编辑技术的出现，尤其是CAR-T疗法的出现，这些疑难疾病有望得以根治。科学家运用CRISPAR-Cas9技术有效地对CAR-T细胞进行基因编辑，得到多基因敲除CAR-T细胞，防止免疫调节物对T细胞活化与增殖的影响，成功提高CAR-T细胞对免疫细胞的防御作用，更好地发挥抗肿瘤疗效。
基因编辑技术·治愈白血病和艾滋病
最新进展
在此之前，各国科学家通过CAR-T疗法进行了多种实验：年，医院在国际上率先开展了CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗肺癌的临床研究。美国宾夕法尼亚大学的研究人员用实验性疗法治疗癌症患者，首次使用CRISPR编辑的细胞进行临床试验。
而就在最近，我国科学家及其团队又运用这项技术完成了一项具有划时代意义的实验：基因编辑技术治疗白血病和艾滋病。
年9月26日北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科医院吴昊研究组合作，在《新英格兰医学杂志》发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。
（《新英格兰医学杂志》
