中科院基因组研究所基因编辑技术及其在基因

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本文是一篇发表于《遗传》杂志的名为“基因编辑技术及其在基因治疗上的应用”的综述性研究论文,该篇论文对基因编辑技术的的原理、发展史、优缺点以及在基因治疗中的应用前景和机遇挑战等方面进行了阐述与讨论。以期为基因编辑技术的临床转化提供相应参考。

基因编辑技术是以改变目的基因序列为目的,实现定点突变、插入或敲除的技术。从20世纪末人们就开始对基因编辑技术进行探索,但直到年CRISPR/Cas9技术成功用于哺乳动物细胞,才极大地推动了基因编辑技术的发展热潮。

真核生物的基因组包含数十亿个碱基,对其基因组的操作一直面临挑战。同源重组技术(homologousre







































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